信念医药双月刊01月第14期

IN PEOPLE  

WE BELIEVE

新春特刊

2024年01月第14期

赞助人/主办方

主编

副主编

工作小组秘书

美术布局负责人

法规及行业动态负责人

公司新闻及文化内容模块编辑

郑静

顿跃

倪亚香

吴圣洁

胡夏轲

:

:

:

：

：

：

：

邵文琦

邢晨

余煌辉

梅博

2024年01月第14期

信念医药2023年大事记

新春特刊

1月

· 信念医药具备腺相关病毒（AAV）2000L悬浮工艺生产能力

· 信念医药B型血友病基因疗法BBM-H901注射液荣登“2022年度中国血液学十大研究进展”榜首

2月

· 信念医药荣登“2022年上海市重点服务独角兽企业”榜单

· 信念医药荣获2022年度临港联合园区“金麒麟奖”

· 信念医药在全国颠覆性技术创新大赛总决赛中荣获国家科技部优胜奖

· 郑静博士荣登E药经理人“2023最具影响力医药未来女性30人”榜单

3月

· 信念医药与丹纳赫生命科学达成战略伙伴关系，同时启动研发实验室合作

· 郑静博士获评奉贤区“滨海贤人-领军人才”

· 郑静博士荣获创业邦“2023年科创女性影响力大奖-最值得关注的女性创业者”

4月

· 信念医药B型血友病基因疗法顺利完成三期注册临床试验受试者给药

· 「BBM-H901注射液-B型血友病基因疗法」研究者发起的临床研究（IIT）首例受试者（18岁以下至12岁）给药完成

· 信念医药荣登被誉为中国创新创业领域“风向标”的胡润“2023全球独角兽榜”

· 信念医药荣登“2023未来医疗100强-中国创新生物医药榜TOP100”

· 肖啸博士获评“临港集团园区科创英才”

5月

· 郑静博士荣登“2023年上海市青年科技创业先锋十强”

6月

· 「BBM-P002注射液-帕金森病基因疗法」IIT首例受试者给药完成

· 信念医药与龙沙就AAV表达系统授权达成许可协议

· 由信念医药承办的上海国际生物技术与医药研讨会「基因治疗技术与药物研发」分会成功举办

· 信念医药荣登长城战略咨询“2022年中国独角兽企业”榜单

回首2023，信念人锐意创新、勇于突破，在研发、临床、商业化、产业化、战略合作等多个领域取得瞩目成绩。因其卓越的创新能力以及巨大的成长潜力，日趋得到行业各界的认可，并且收获诸多荣誉。

新春特刊

2024年01月第14期

7月

· 信念医药A型血友病基因疗法临床试验申请在中国获批

· 郑静博士荣登Endpoints“2023年生物医学领域20位杰出女性”榜单

8月

· 信念医药荣获“2023第七届医疗健康投资卓悦榜-年度创新医药最佳企业”

9月

· 信念医药与赛默飞基因治疗药物创新研发、生产及商业领域达成战略合作

· 信念医药荣获2023“创在上海”国际创新创业大赛“优胜企业奖”

10月

· 信念医药与武田中国在华达成B型血友病领域独家商业化合作

· 郑静博士入选2022年东方英才计划领军项目“上海领军人才”

· 信念医药荣登“2023年中国生物医药领跑者TOP100”榜单

· 肖啸博士获评Research.com“2022年度世界最顶尖科学家”

· 信念医药荣登“2023年大零号湾-企业创新创业影响力榜单-生物医药赛道TOP10”

11月

· 勉亦生物（信念医药子公司）获得环境管理体系（GB/T24001 / ISO14001）和职业健康安全管理体系（GB/T45001 / ISO45001）认证

· 信念医药完成B型血友病基因疗法BBM-H901注射液的工艺性能确认（PPQ）工作

· 肖啸博士获评“临港集团园区领军人才”

· 信念医药入围“第十二届中国创新创业大赛全国赛（半决赛）”

12月

· 信念医药荣登“2023德勤中国医药健康明日之星”榜单

· 信致医药（信念医药子公司）荣获上海市专精特新中小企业

· 信致医药（信念医药子公司）荣获上海市创新型中小企业

· 信念医药完成脑室穿刺针注册现场核查

· 信念医药完成B型血友病基因疗法BBM-H901注射液生产许可证现场检查

· 信念医药完成跨国药企尽职调查

展望2024，必然又是机遇与挑战并存的一年。信念人秉承初心、臻于至善，继续“致力为中国乃至世界患者带来更多前沿的基因治疗药物”！

载誉前行 · 未来可期

新春特刊

2024年01月第14期

目录/

contents

资讯速递

热烈祝贺信念医药子公司获批《药品生产许可证》C证

信念医药成功完成A型血友病基因疗法注册临床首例受试者给药

CRG003注射液IIT首例受试者给药成功完成

BBM-F101注射液IIT顺利启动

信念医药子公司顺利完成上海医疗器械化妆品审评核查中心的现场审计

信念医药出席第四届中国血液学科发展大会

信念医药出席2024年摩根大通医疗健康年会

科技荟萃

辉瑞血友病基因疗法加拿大获批上市

剂量降低90%！高分泌AAV基因疗法完成首例患者给药

又一双载体AAV基因疗法进入1/2期

罕见病基因疗法的曲折之路：从uniqure的AAV数据更新出发

企业文化

2023年内部讲师项目顺利完成

2024 年年会节目征集

圣诞遇元旦，双节同庆

春节将至，这些安全知识要牢记

10

26

34

媒体焦点

北极光 x 创业邦新年特辑 | 信念医药：创业是一场初心的坚守

24

荣誉展示

信念医药荣获上海市专精特新中小企业称号

信念医药荣获上海市创新型中小企业称号

32

新春特刊

2024年01月第14期

检查内容具体包括但不限于：①公司组织架构和关键人员的资质情况；②生产线是否具备BBM-H901注射液生产能力、是否符合商业化生产的要求；③仓库及设备能否满足现阶段以及满负荷运行的生产需求；④公用水、电、气系统的设计、布局、管控能否满足生产需求验证和评估；⑤专属设备和共线设备的验证和评估，以及共线操作防交叉污染管理措施的验证和评估；⑥生产工艺的内容和验证；⑦环境管控措施（涵盖车间清洁消毒方法和洁净服管理）的检查；⑧分析方法的开发和验证。

每一项检查内容，对应的就是无数细项工作（检查前准备、检查现场协调、检查后整改）的跟进与落实，需要日积月累的专业度以及坚持不懈的敬业度，更离不开管理团队的精准指导和项目团队的紧密协作。同事们，辛苦了！

热烈祝贺信念医药子公司获批《药品生产许可证》C证！

01

编辑：余煌辉 倪亚香 

近日，信念医药科技（上海）有限公司（简称：信念医药）全资子公司上海勉亦生物科技有限公司（简称：勉亦生物）顺利通过上海药品审评核查中心的现场检查，并被上海市药品监督管理局授予《药品生产许可证》C证。

勉亦生物《药品生产许可证》

此次里程碑的达成，意味着勉亦生物，作为信念医药位于上海临港的生产基地，其生产管理、质量控制体系等软硬件建设的合规性，获得监管机构的专业认可。同时，为公司首款基因治疗药物BBM-H901注射液的商业化生产提供了重要保障，也为企业后续产品的自主生产以及其他公司药品的委托生产奠定了扎实基础。

不言而喻，里程碑的背后，凝聚着信念伙伴持之以恒的努力和付出。比如，近期C证获批前监管机构现场检查的应对，就是个“巨大工程”。

泥泞坎坷、风雨兼程

志同道合、结伴而行

聚势攻坚、勇攀高峰

关于临港生产基地

信念医药临港生产基地面积约15000平方米，具备3条质粒生产线、3条重组腺相关病毒载体（rAAV）生产线、整套全自动无菌制剂灌装系统等，符合药品生产质量管理规范（GMP）标准，可满足创新型基因治疗药物不同阶段和不同规模的生产需求，最大单批培养规模可达2000L。自其2022年8月正式投入使用以来，已经完成大约30个批次的自主生产和委托生产，其中包括III期临床样品的生产制备。

资讯速递

新春特刊

2024年01月第14期

信念医药成功完成A型血友病基因疗法注册临床首例受试者给药

2024年1月3日，信念医药自主研发和生产的BBM-H803 注射液的注册临床研究（CTR20233400）在中国顺利完成首例受试者给药。

BBM-H803注射液是信念医药首款适用于治疗A型血友病的基因治疗药物，也是公司第二款获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批准的药物，该款产品于2022年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）。截至目前，国内尚无已上市的适用于治疗A型血友病成年患者的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。

本研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药的注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H803注射液在≥18岁的重度A型血友病患者中的安全性、耐受性和有效性。该款药物使用了具备自主知识产权的工程化衣壳，相对而言，其免疫原性较低，肝脏递送效率较高。此前开展的探索性研究已于2023年8月完成所有患者入组，相关数据为后续注册临床研究提供了坚实的基础支撑。

编辑：倪亚香

02

肖啸博士

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“岁序更迭、华章日新，对于信念医药以及A型血友病患者而言，这定然是个令人欣喜的进展，BBM-H803 注射液的注册临床成功完成首例受试者给药！此次里程碑的达成，意味着信念医药在基因治疗血液疾病领域取得了又一项重大突破，亦再次印证了公司强大且稳健的研发实力。我们将继续秉持初心，内外合力，全面有序推进临床研究各项工作，致力将这款创新药物尽早带给广大中国患者。”

新春特刊

2024年01月第14期

CRG003注射液基因治疗成人晚发型庞贝病的IIT首例受试者给药成功完成

2024年1月25日，由复旦大学附属华山医院发起的“一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗成人晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究”，在中国顺利完成首例受试者给药。

本次研究是中国首个针对成人晚发型庞贝病的腺相关病毒（AAV）基因替代疗法的研究者发起的临床研究（IIT），由复旦大学附属华山医院神经内科赵重波教授和朱雯华副主任医师作为研究者牵头，与来自护理、康复、营养等学科的专家组成多学科团队共同实施。研究方案经华山医院学术委员会及伦理委员会审核与批准，已经获得科技部中国人类遗传资源国际科学研究合作许可并在网站公示（国科人遗审字〔2023〕GH1055号），临床试验登记号：NCT06178432。

该研究药物为CRG003注射液，是一种基于重组AAV技术的基因替代疗法，以病毒衣壳作为递送载体，将优化的基因表达盒递送至细胞内并持续合成活性蛋白，以期改善晚发型庞贝病患者的临床症状，实现“单次给药、长期有效”的治疗效果。经过研究团队严谨筛查和评估，首例受试者符合入选标准，并于今日成功完成给药。当前，受试者处于研究者的严密监测和观察期。

编辑：倪亚香

03

患者给药前准备

患者及华山医护团队

新春特刊

2024年01月第14期

BBM-F101注射液研究者发起的临床研究（IIT）顺利启动

04

编辑：倪亚香

2024年1月9日，BBM-F101注射液治疗儿童法布雷病的临床研究启动会在复旦大学附属儿科医院顺利举行。

根据ClinicalTrails数据显示，本次研究是全球首个在其平台登记的针对儿童法布雷病的腺相关病毒（AAV）基因替代疗法的临床研究，由复旦大学附属儿科医院肾脏科徐虹教授作为主要研究者发起，本研究方案经由医院学术委员会及伦理委员会审核与批准，已经获得科技部中国人类遗传资源国际科学研究合作许可并在网站公示（国科人遗审字〔2023〕GH1184号），临床试验号：NCT06207552。

这是一项单臂、开放性、单次给药的临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-F101注射液在≥7岁且<18岁的法布雷病患者中的安全性、耐受性和有效性。BBM-F101注射液是一种基于重组AAV技术的基因替代治疗药物，以病毒衣壳作为递送载体，将优化的基因表达盒递送至细胞内，实现体内长期合成活性酶，有望改善法布雷病患者的临床症状。

此次启动会帮助研究项目成员清晰且全面了解了研究方案以及项目实施细节，为后续研究的稳步落实打下坚实基础，也为中国甚至全球的法布雷病患者获得创新性治疗手段和策略带来了新的希望。接下来，项目的重点为受试者入组筛查以及受试者给药的准备推进，团队将继续扎实稳健开展相关工作，致力将该款药物尽早惠及广大患者！

启动会现场

新春特刊

2024年01月第14期

信念医药子公司顺利完成上海医疗器械化妆品审评核查中心的现场审计

05

编辑：邢晨

2023年12月19日至20日，信念医药科技（上海）有限公司（简称：信念医药）全资子公司上海勉亦生物科技有限公司（简称：勉亦生物）顺利完成上海医疗器械化妆品审评核查中心的现场审计。

期间，审评核查中心对勉亦生物及勉亦生物委托生产脑室穿刺针的聚民生物科技有限公司（简称：聚民生物）进行全面审核，包括但不限于质量控制体系、设计与开发、生产管理、生产厂房及设施设备、产品放行管理等方面。

此次审计对于我司意义重大，因为该脑室穿刺针旨在未来用于颅内注射并递送BBM-P002注射液以及其他潜在神经系统领域的基因治疗药物。另外，截止目前，国内尚未有同类产品注册上市，有望填补这一领域空白。所以我司与聚民生物均做足准备，全力应对。

审计伊始，由我司首席运营官郑浩先生和管理者代表李雪峰先生对我司的情况做了详细介绍，包括公司的核心竞争力、研发和生产领域的具体优势、组织架构、仪器设备以及质量管理体系等。评审小组对于公司整体运营情况，特别是完善的质量管理体系，给予了高度认可。

随后，在委托方聚民生物的配合下，评审小组对生产及检验现场、体系文件、设备及计算机化系统、采购管理、生产批次及测试数据等进行了详尽的审查。在审计过程中，评审老师给了我们很多认可的同时，也提供了宝贵的建议，我们在迎审中表现出色的同时，也受益匪浅。

开完末次会议，现场审计顺利落幕，评审小组再次肯定我司以及委托方在合规体系建设上的完整性和规范性。后续，项目小组还将就现场所提整改意见做进一步回复。此次现场审计的成功意味着脑室穿刺针这一关键性医疗器械，向其上市又迈进了坚实的一步！

新春特刊

2024年01月第14期

岁启血液新章 聚势笃行远航

信念医药出席第四届中国血液学科发展大会

06

编辑：倪亚香

2024年1月5日至7日，第四届中国血液学科发展大会在天津成功召开。大会围绕“大血液、大卫生、大健康”，聚焦新时期我国血液学科的重点建设与核心发展方向，对领域内前沿热点开展全方位、多维度、深层次的交流与探讨，发布了2023年度血液学领域重大信息以及2023年度血液学十大研究进展评选结果。

本届大会是自2021年首届血液学科发展大会召开以来，首次以线下形式举办，同时通过28个平台同步全程云端直播。大会共设置2场主论坛、21场专题论坛、4场线上专题论坛、3场闭门会和1场专题会，共计有包括两院院士、顶级学者和医疗卫生领域的管理专家在内的400余名领域内重量级嘉宾参与报告。

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士以及研发副总裁吴侠博士应邀出席大会的【基因治疗】专题论坛，并就不同主题进行演讲。

肖啸博士主要分享《基因治疗，突破于罕见病，普及于常见病 》，吴侠博士的话题重点为《儿童单基因遗传罕见病基因治疗与临床转化》。报告内涵丰富、重点突出、亮点纷呈，吸引众多国内外血液学同道、社会大众的参与和观看。

肖啸博士现场演讲

新春特刊

2024年01月第14期

探讨前沿热点 聚力未来发展

信念医药出席2024年摩根大通医疗健康年会

07

编辑：倪亚香

摩根大通医疗健康年会（J.P. Morgan Healthcare Conference, JPMHC）是全球最大的生命科学和医疗行业的盛会之一，由摩根大通投资银行主办，每年一次在美国加利福尼亚州旧金山举行，为各方提供了交流、合作和发现新机会的良好平台。

今年JPMHC持续4天，1月8日-11日期间，囊括了一系列的会议和活动，具体包括主题演讲、分析师讨论会、投资者会议和公司展示。此次大会吸引共计400多家药企参与，其中近30家中国药企，包括一众传统药企和生物技术公司。

信念医药联合创始人兼首席执行官郑静博士与对外事务总监戴慧芬女士出席大会，并借此机会通过“APAC Tracks”环节的主题演讲以及多场沉浸式沟通对话，全面展示公司实力，包括但不限于企业愿景和使命、卓越管理团队、创新载体系统、丰富产品管线、自主生产能力、多元盈利模式，等等。这让众多来自世界各地的公司高管、投资者和行业专家对于信念的发展充满信心，也为企业带来更多后续深入合作的可能。

大会现场

新春特刊

2024年01月第14期

近期，信念医药联合创始人兼首席执行官郑静博士接受北极光和创业邦邀请，参与「致敬成长」新年特辑采访，分享其创新创业历程。

郑静博士创业三次，她沉淀出哪些值得借鉴的创业经验？面对瞬息万变的行业局势和错综复杂的艰难险阻，她如何迭代认知，应对变化？…… 从她的真挚对话中，我们深刻感受到：护航健康的旅程“道阻且长”，始于初心，源于热爱，加之责任、担当和坚守，“行则将至”！她的热忱、坚韧、力量，亦在鼓舞着每一位葆有“信念”的人。

此次，北极光创投创始管理合伙人邓锋以及创投合伙人宋高广，作为“信念医药护航健康之旅”的见证者、亲历者和陪伴者，亦有诸多精彩分享和互动！

本篇采访于2024年1月18日在创业邦和北极光多个平台同步发布，单平台读者数已超1.1万。未能及时观看的小伙伴，欢迎点击以下图片阅览！

编辑：倪亚香

媒体焦点

北极光 x 创业邦新年特辑

信念医药：创业是一场初心的坚守

新春特刊

2024年01月第14期

科技荟萃

编辑：邵文琦

本期为大家带来多款AAV基因疗法的国内外注册申报进展、最新临床研究结果，其中包括了辉瑞血友病B基因疗法加拿大获批上市、针对血友病A、亨廷顿舞蹈症（HD）、先天性耳聋等适应症的产品进展，大家快来一起关注下吧！

辉瑞血友病基因疗法加拿大获批上市

01

近日，辉瑞（Pfizer）宣布，加拿大卫生部（Health Canada）批准其基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）上市，用于治疗18岁或以上中重度至重度血友病B成人患者，这些患者体内不带有靶向腺相关病毒（AAV）血清型Rh74亚型的中和抗体。美国与欧洲监管单位已接受Beqvez的上市申请，该疗法的PDUFA日期设置为2024年第二季度。

血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生预防性输注凝血因子IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。

Beqvez是一种新型的在研基因疗法，含有生物工程化的AAV衣壳和FIX基因的高活性变体。对于血友病B患者来说，这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。辉瑞于2014年12月以2000万美元预付款从Spark Therapeutics手中获得了Beqvez。

加拿大卫生部批准Beqvez是主要是基于单组、开放标签临床3期试验BENEGENE-2，该研究旨在评估Beqvez治疗中重度至重度血友病B（定义为凝血因子Ⅸ循环活性≤2%）成年男性受试者（18-65岁）的疗效和安全性，此试验共有45名患者入组。分析显示，BENEGENE-2试验达到其主要终点，即与FIX预防性治疗方案相较，患者在经过Beqvez输注后，其总出血事件的年化出血率（ABR）达到非劣效性与优效性。根据辉瑞2022年12月所公布的BENEGENE-2积极数据，该基因疗法使患者的ABR降低了71%，年化凝血因子输注率降低了92%。

该治疗总体上也是安全的，没有导致死亡或血栓事件。BENEGENE-2记录了14起严重不良事件，其中两起被认为与基因治疗有关。

新春特刊

2024年01月第14期

剂量降低90%！高分泌AAV基因疗法完成首例患者给药

02

又一双载体AAV基因疗法进入1/2期！

03

近日，Sensorion宣布其基因疗法SENS-501在欧洲提交的临床试验申请（CTA）已经被批准，将率先在法国启动1/2期临床试验，旨在评估SENS-501在6-31个月患儿中的安全性、耐受性和有效性。未来，该疗法可能会在意大利、德国等国家开展临床试验。

OTOF基因突变是导致听神经病的主要因素之一,也是隐性遗传性耳聋的常见致病基因。OTOF基因编码的耳畸蛋白（otoferlin）参与钙离子相关内毛细胞突触囊泡的融合及神经递质的释放，当其功能受损时，声音信号将无法被传达到大脑，从而导致感音神经性耳聋。目前，该疾病缺乏有效的治疗方法。

SENS-501是一种双载体AAV基因疗法，将OTOF基因拆分成两部分，再分别包装到两个AAV载体中，解决了AAV载体容量的限制。其在进入细胞后，会重新拼接成完整的OTOF基因指导otoferlin的表达。该候选产品是Sensorion与巴斯德研究所合作的项目，启动于2019年，已经在临床前研究中展现出了较好的潜力。

近日，ASC Therapeutics宣布其在研AAV基因疗法ASC618已经完成I/IIa期临床试验的首例患者给药，该试验旨在评估ASC618的安全性、耐受性和初步疗效。据悉，该候选产品此前已经获得FDA授予的快速通道、孤儿药资格以及欧盟委员会授予的孤儿药资格。

ASC618是一款基于AAV8载体的基因治疗产品，携带密码子优化的B结构域缺失的因子VIII（FVIII）基因和最小长度的肝脏特异性启动子，能够内源性产生因子VIII，从而治疗A型血友病。第一代的基因疗法重点在于提高AAV载体转染率，提高基因的表达，而ASC618作为第二代基因治疗产品，在第一代的基础上又优化了表达分泌，其FVIII生物合成和分泌至少增加了10倍，能够显著降低治疗所需剂量（只有第一代A型血友病基因治疗产品的2-10%的AAV治疗注射剂量）。同时，由于高剂量病毒造成的免疫抗原性就会降低，提升产品疗效的持久性，并且能够降低成本。

ASC Therapeutics的特色是首创了高分泌基因疗法，其在构建基因时，进行了特殊的基因修饰，并对unfold protein response（UPR）做了系列优化，大大提高了基因治疗过程中胞内治疗蛋白的分泌效率，可以仅用传统AAV载体1/10的剂量即可达到同等治疗蛋白分泌量，大大降低了基因治疗带来的肝毒性副作用，安全且高效。

新春特刊

2024年01月第14期

罕见病基因疗法的曲折之路：从uniqure的AAV数据更新出发

04

2023年12月19日，UNIQURE宣布了AMT-130基因疗法治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的最新I/II中期数据，可稳定亨廷顿病患者的症状。该临床试验正在美国和欧洲进行，招募了39名患者并进行长达30个月的随访。AMT-130受试者在运动技能、功能独立性和综合评分的评估中观察到改善的趋势。并且，AMT-130在低剂量和高剂量下仍然具有良好的耐受性和可控的安全性，神经元退化和疾病进展的测量指标NfL（神经丝轻链蛋白）均进一步下降。未来将继续跟踪这些患者，并期待明年启动监管互动。

亨廷顿舞蹈症（HD）又称大舞蹈病，是一种神经退行性疾病，症状通常表现为短暂不受控地装鬼脸、点头、手指跳动，随病情加重甚至出现吞咽困难等症状。它是由HTT基因中胞嘧啶-腺嘌呤-鸟嘌呤(CAG)三核苷酸序列的扩增引起的，由此产生超长的突变HTT蛋白会损害脑细胞，并逐渐破坏神经元。人的神经系统与免疫系统的性能是亨廷顿舞蹈症等神经退行性疾病难治的部分原因，目前尚没有可用于治疗该疾病、延缓其发作或减缓患者衰退进展的疗法。

因此，降低亨廷顿蛋白(HTT)成为减缓或停止亨廷顿氏病神经退行性病变的重要治疗思路。uniQure的基因治疗产品候选药物AMT-130利用其专有的miQURE™沉默技术，由携带人工微RNA（micro-RNA, miRNA）的AAV5载体组成，该载体专门用于沉默亨廷顿基因，并抑制突变HTT蛋白的产生。

AMT-130是通过神经外科手术进行患者给药，将在全身麻醉的患者颅骨上钻2-6个小孔，使用微型导管将其注入大脑的两个特定区域(尾状体和纹状体)，相当于在大脑建立一个小工厂，并持续生产基因“解毒剂”，阻止亨廷顿蛋白的生产。AMT-130临床前研究显示，单剂AMT-130治疗可改善脑细胞功能、逆转亨廷顿病神经病理学的变化、并且可以实现海马体体积损失的部分逆转。

AMT-130总体耐受良好，在6×1012的低剂量载体基因组和6×1013的高剂量载体基因组下都具有可控的安全性。治疗组中最常见的不良事件与手术过程有关。低剂量组、高剂量组、对照组分别有4起、6起、1起与AMT-130无关的严重不良事件(SAE )。而在高剂量队列中有四起与AMT-130相关的严重不良事件(中枢神经系统炎症(n=3)和严重头痛(1)。有症状的中枢神经系统炎症患者用糖皮质激素药物治疗后得到改善。此外，6名高剂量患者接受了围手术期类固醇治疗，同时服用AMT-130以降低炎症风险。

新春特刊

2024年01月第14期

荣誉展示

信念医药荣获上海市专精特新中小企业称号

信念医药荣获上海市创新型中小企业称号

新春特刊

2024年01月第14期

企业文化

信念医药2023年内部讲师项目顺利完成

01

2023年12月13日，经过9个多月的运作，信念医药2023年内部讲师项目顺利完成。

9个月来，项目得到了近20位讲师的鼎力支持，成功开设了15门专业课程，主题涵盖早期研发、分析方法开发、工艺开发、医学检测、临床、注册、生产、IT、职场能力等多个领域，总共吸引了1110人次的聆听和参与，收获了近200条参与成员的积极评价和反馈。

编辑：方鹃

每位讲师都对自己负责的课题做了精心准备，并在授课时以生动有趣的方式将复杂的概念和内容进行深入浅出的讲解，以更利于接受的方式传达给聆听的伙伴，并为大家耐心开展答疑解惑。讲师们的专业讲解为大家提供了宝贵的学习机会，也引领更多伙伴提炼内部智慧、促进碰撞交流。

经过评选，综合参与人数、主题覆盖面、听者评价和反馈等指标结果，杨羡中、张杨、陈晨3位讲师最终获得了“优秀讲师”称号。

2024年内部讲师项目已经启动！我们鼓励所有伙伴，如果有擅长的课题和希望分享的意愿，均可与人力资源部方鹃联系，让你的经验和智慧得到展示和传播。让我们共同努力，营造互帮互学的组织氛围！

新春特刊

2024年01月第14期

信念医药 2024 年年会节目征集

02

编辑：余煌辉

各位同事注意啦：

如此前人力资源部邮件通知，在这辞旧迎新之际，公司将于2月下旬举办年会，其具体时间、地点和流程都会陆续公布沟通。现再次诚挚邀请所有信念伙伴积极参与此次大会，并提供创意节目！

您希望在您的专属舞台一展风采吗？您希望成为“公司好声音”为年会增添亮点吗？您希望成为信念人记忆中那个“舞动精灵”吗？

YES！！！那么，请不要犹豫，踊跃报名，即刻联系年会节目的公司联络人或者部门联络人！！！

一、 节目征集范围

全体信念员工

二、 节目形式

歌曲、舞蹈、曲艺、演奏、模仿秀、小品等

三、 节目要求

· 各部门至少准备一个节目，以部门为单位编排

· 参演节目内容积极、健康、向上

· 参演人数不限：单人、双人、多人均可

四、年会节目公司联络人

人力资源部：卞蕾

参加节目，还有惊喜礼物哟！期待您的精彩演出！

新春特刊

2024年01月第14期

圣诞遇元旦，双节同庆！

03

编辑：邢晨

生活需要仪式感，工作需要归属感。每一个节日都值得纪念，恰逢圣诞节和元旦节来临，公司为大家精心准备了节日糖果，布置温馨的节日氛围。

节日当天一早，人事部的同事们就带好圣诞卡通形象的糖果在公司前台布置起来，等待着上班的员工们，给他们发放圣诞糖果，彩色的亮晶晶的各色糖果制造了浓厚的节日氛围。在寒冷的冬天里，一份甜甜的糖果，放进口中，舌尖是甜的，所以心情也是甜的，神秘的多巴胺会传递快乐的情绪带给每一个人。

2023年既是一段征程的总结，也是一段征程的开始，我们期待在新的一年中能继续奋发前进，更上一层楼。回顾这不平凡的一年，有艰难的时刻，也有收获的喜悦。公司在此感谢每一位员工的的深情陪伴与信任，辛勤工作与付出。值此岁末之际，再次致以诚挚的问候，祝大家新年快乐！

新春特刊

2024年01月第14期

春节将至，这些安全知识要牢记！

04

回家路更是安全路，大家要遵守交通规则，切勿在驾车时看视频、发微信或接打电话。

文明出行不分心

文明出行不超速

春节假期，大雾雨雪气候多，驾车遇雨雪天气，应注意观察路面，减速行驶；遇团雾天气，应降低车速并及时打开雾灯、示廓灯、危险报警闪光灯及近光灯，就近选择服务区或安全地带暂避，等团雾消散后再出发。

文明出行不疲劳

春节期间，大家要注意劳逸结合，驾车出行前应保证充足睡眠，驾驶员在感觉疲劳时，请勿勉强驾车，应及时休息，待疲劳减轻后再驾驶车辆。

出行中的消防安全

春节出行乘车时，严禁携带易燃易爆物品，严禁在车内吸烟，入座后仔细查看消防器材所在位置；自驾时配备能够正常使用的灭火器和消防器材，做到有备无患。

娱乐时的消防安全

户外玩耍时禁止使用明火；外出游玩时禁止携带火种；防患于未“燃”。

家庭里的消防安全

春节期间要对家中的电气线路进行检查，及时更换掉老化的线路、插板，家中要配备小型家用灭火器并学会正确使用，熟悉消防疏散通道。

牢记用气不离人

春节煮饭时，切莫忘记看火，以免汤汁溢出造成安全隐患，时刻牢记“人离、火熄、阀关严”。

切记人走关阀门

春节期间，外出走亲访友、旅游时，一定要检查燃气具，关闭管道、燃气阀门。

新春快乐