信念医药双月刊07月第17期

信念

双月刊

IN PEOPLE  WE BELIEVE

2024年07月第17期

■本期导读

◆ 里程碑！信念医药子公司成功获批《药品生产许可证》B证！

◆ 信念医药针对血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液的新药上市申请获国家药品监督管理局受理

◆ 信念医药BBM-H901注射液用于治疗B型血友病的最新临床研究成果正式公布

◆ 信念医药荣获CGT领域年度最具成长性企业

封面故事

编辑：倪亚香

2024年7月24日，国家药品监督管理局（NMPA），正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。

BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品，也是国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。此次里程碑式进展，意味着该款产品有望成为中国首个获批上市的适用于血友病B的重组腺相关病毒（AAV）的基因疗法，亦有望重塑全球AAV基因治疗领域新格局。

BBM-H901注射液注册临床研究的牵头研究者、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授表示：

“中国血友病B患者群体仍然存在未被满足的医疗需求，目前多使用凝血酶原复合物（PCC）用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，中重度患者常见关节出血和畸形。BBM-H901注射液研究的最新数据显示其安全性和有效性良好，我们对BBM-H901注射液的上市及其为患者带来的临床获益充满期待！”

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：

“我们很高兴与大家分享这则喜讯，BBM-H901注射液的新药上市申请已经获得国家药品监督管理局的受理！‘回望征途千山远’，这一里程碑的背后，凝聚着所有信念人日复一日的专业和专注，亦汇集着研究者、受试者及家属、各级政府、合作伙伴和同仁朋友的信赖与支持。在此，我谨代表公司致以最诚挚的感谢。‘翘首前路万木春’，信念医药将继续深耕基因治疗领域，力争将更多同类首创和同类最优的药物带给广大患者！”

本次研究（CTR20212816）是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视，该注册研究的安全性和有效性均达到预期。

编辑：邢晨

2024年7月24日，公司正式宣布AAV基因疗法BBM-H901的上市申请获得NMPA受理，用于治疗血友病B成年患者。在这个值得纪念的日子，信念人齐聚一堂，通过连线直播的方式，共同见证这一历史性时刻。这不仅是对公司科研实力的肯定，更是对团队不懈努力的“嘉奖”。

本次庆典在闵行、医检所、临港三个办公点同时举行，线上线下同步，每一位员工都能参与到这一重要时刻。庆典伊始，我们邀请肖啸博士、蒋威博士以及杜增民博士于现场直播出镜，他们分别就本次重大里程碑事件发表了感言。

肖啸博士声情并茂地回顾了BBM-H901注射液的研发历程，并对团队的辛勤工作表达了真挚感谢。他强调，这一成绩的取得，离不开每一位员工的持续努力和对卓越的不懈追求。蒋威博士和杜增民博士也展望了公司未来的发展，他们相信，这款新药的上市将为患者带来新的希望，同时也将推动公司在基因治疗领域的进一步发展。

随着香槟的打开，庆典的气氛达到了高潮。员工们共同举杯，庆祝这一激动人心的时刻。大家分享着蛋糕和饮料，脸上洋溢着幸福的笑容，心中充满了对未来的憧憬。

BBM-H901注射液新药上市申请的受理，标志着我司在基因治疗领域的新起点。我们相信，这只是一个开始，未来我们将携手创造更多的辉煌。让我们以这次庆典为起点，继续前进，共同书写公司发展的新篇章。

目录/

contents

资讯速递

信念医药子公司成功获批《药品生产许可证》B证

信念医药BBM-H901注射液用于治疗B型血友病的最新临床研究成果正式公布

ISTH & AB Meeting 精彩回顾

国家药品监督管理局药品审评中心、国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心、上海市药品监督管理局调研团领导莅临信念医药考察指导

荣誉展示

信念医药荣获CGT领域年度最具成长性企业

科技荟萃

只需一针！免去上百次治疗，辉瑞基因疗法获欧盟推荐上市

潜在首款！现货型基因疗法治疗罕见呼吸道肿瘤1/2期临床达到主要终点

让聋哑儿童听见和说话，鼎新基因AAV基因疗法研究成果发表《自然》子刊

星眸生物wAMD基因治疗药物I期临床完成首例患者给药

企业文化

信念医药研发运营副总裁蒋威博士专访

端午节文化活动

夏季防暑指南

赞助人/主办方

主编

副主编

美术

编辑

：  郑    静

：  倪亚香

：  顿    跃   

：  胡夏轲

信念内刊编委会

：  邵文琦   邢    晨

     余煌辉   卫    婷

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里程碑！信念医药子公司成功获批《药品生产许可证》B证！

ISTH 2024 | 信念医药BBM-H901注射液用于治疗B型血友病的最新临床研究成果正式公布

ISTH & AB Meeting 精彩回顾

国家药品监督管理局药品审评中心、国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心、上海市药品监督管理局调研团领导莅临信念医药考察指导

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资讯速递

编辑：倪亚香

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信致医药《药品生产许可证》

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编辑：倪亚香

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近日，信念医药科技（上海）有限公司（简称：信念医药）全资子公司上海信致医药科技有限公司（简称：信致医药）顺利通过药品上市许可持有人（MAH）管理体系审核和现场检查，获得由上海市药品监督管理局颁发的《药品生产许可证》B证。

此次获得《药品生产许可证》B证，标志着信致医药已经具备作为药品上市许可持有人履行药品在整个生命周期主体责任的能力，相关合规性得到监管机构的专业认可，具体包括质量管理、生产管理、药物警戒管理、风险管理、产品上市后追溯体系和责任赔偿等方面。

于信念医药而言，B证的获得亦具有重要的里程碑意义。自此，公司同时持有C证和B证，实现了全产业链运营的闭环管理和全面升级，为后续药物的上市许可申报以及上市后商业化生产奠定了坚实基础，也为企业持续释放创新活力与潜力提供了广阔空间。

截止目前，信念医药已在多维领域取得进展和突破。未来，公司将以此为契机，坚决落实药品上市许可持有人主体责任，深化战略布局，发挥领域优势，促进成果转化，携手合作伙伴，将更多的前沿药物惠及中国乃至世界患者，同时助力整体生物医药行业长足健康发展。

2024年6月24日，信念医药首款候选药物BBM-H901注射液在研究者发起的临床研究（IIT，NCT04135300）中用于治疗B型血友病成年患者出血的长期随访相关研究数据，于第32届国际血栓与止血学会大会（ISTH）以口头报告正式公布。

BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，是一款携带优化人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表达盒的重组腺相关病毒基因治疗药物。在此次大会，其相关展示内容如下：

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本次研究由中国医学科学院血液病医院发起，是一项单中心、单臂、探索性研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在中国B型血友病患者（FIX≤2%，年龄≥18岁）中的安全性和有效性。2019年10月至2021年1月，10例受试者成功入组并且完成BBM-H901注射液（5E12 vg/kg）的单次输注治疗。其治疗后截止最后1例受试者访视1年的数据已于2022年5月发表在《柳叶刀-血液病学》上。此次ISTH大会主要公布这10例受试者在BBM-H901注射液输注后，长期随访3.0-4.5年的安全性及疗效数据。

· 10例受试者随访3.0-4.5年，中位时间为176周（153-235周）。所有受试者最后一次随访FIX活性的平均值（±SD）为43.17 (±26.91) %（一期法Actin-FSL）。

· 在接受BBM-H901注射液治疗后，各时间点平均FIX活性＞30%（一期法Actin-FSL）。

· 长期随访3.0-4.5年期间，9例受试者FIX持续稳定较高表达，未发生出血事件，年化出血率（ABR）为0，且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。

· 研究期间，无死亡、无严重不良事件、无血栓栓塞事件、无FⅨ抑制物阳性的不良事件发生，长期随访期间无转氨酶异常的不良事件发生。

本研究显示，BBM-H901注射液安全性良好，载体衍生的FIX活性水平长期持续稳定表达，并可显著降低出血事件，极大减少B型血友病患者对外源性FIX产品（凝血酶原复合物、凝血因子IX）替代治疗的需求。

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编辑：余煌辉

2024年6月22日至26日，第32届国际血栓与止血学会年会（ISTH）在泰国曼谷盛大召开，本届会议汇集了全球数千名血液学领域的杰出专家，共同分享和探讨血液学领域的最新进展和未来趋势。信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士以及临床运营副总裁顿跃先生出席大会。

6月24日上午，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）的薛峰教授以口头报告形式向与会者汇报展示了BBM-H901注射液在研究者发起的临床研究（IIT）中的长期随访数据，为产品的安全性和有效性提供了有力的科学证据。

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当日下午，武田基因治疗专题卫星会（China Medical Rare Bleeding Disorders Summit）顺利召开，肖啸博士作为讨论环节嘉宾，分享了关于血友病B治疗的独到见解，包括但不限于现有替代治疗的风险和障碍、基因疗法的用药特点、循证证据以及对于未来可深入探索的关键问题的建议。

ISTH期间，肖啸博士与世界各地的血友病患者、患者组织、医生和业界同仁进行了诸多探讨和交流。包括行业大咖Leonard A. Valentino (President & CEO, National Hemophilia Foundation)、Glenn Pierce (WFH & WFHUSA Board of Directors, NHF Medical and Scientific Advisory Council)，等等。

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会上，薛峰教授围绕BBM-H901 注射液的III期临床数据进行了细致解读，这是主要的日程内容之一。与会专家就此以及中国血友病B临床诊疗现状进行了多维度的科学讨论。专家们针对血友病B的诊断率低、治疗目标单一、以及替代治疗中存在的问题，提出了多项建议和改进措施。

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这次活动在建立血友病B诊疗的专家共识以及推进BBM-H901注射液相关的专家教育方面，可谓卓有成效。

ISTH & AB Meeting不仅是学术交流的良好平台，亦是促进BBM-H901注射液的国际化、提升血友病B治疗整体水平的重要契机。信念医药期待与全球同行合作共进，聚力推动医疗健康行业的高质量发展。

6月29日，信念医药合作伙伴武田中国在临港组织了一场以“血友病B基因治疗”为主题的顾问委员会会议（AB Meeting），应邀出席的专家共计14位，其中参与演讲的专家是来自中国医学科学院血液病医院的杨仁池教授、张磊教授、刘葳教授、以及薛峰教授。值得一提的是，肖啸博士以及武田中国医学部负责人曹娴博士也作为会议主席，进行了精彩的开场致辞。

信念医药在此次大会的高质参与，为公司品牌宣传提供了极好的平台和渠道，也为BBM-H901注射液的未来上市进行了很好的预热！

结合本次会议的召开，信念医药也邀请了专家集体参观临港生产基地，帮助专家近距离了解和学习前沿基因治疗的生产细节，同时展示公司在基因疗法生产方面的核心优势。

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国家药品监督管理局药品审评中心、国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心、上海市药品监督管理局调研团领导莅临信念医药考察指导

编辑：余煌辉

2024年7月26日，国家药品监督管理局药品审评中心党委书记、主任周思源、业务管理处处长许真玉、质量管理处副处长白玉、办公室工作人员杨晨，国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心主任范乙，上海市药品监督管理局党组书记、局长徐徕、药品注册处处长汤奥博、药品审评中心主任陈桂良、业务监督处副处长阮秀芳，共同组成调研团，莅临信念医药考察指导。武田中国大中华区注册事务负责人刘艳玮也应邀出席。

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会议伊始，郑静博士从公司创立、发展历程、所获荣誉等方面详细介绍了信念医药，强调“信念医药拥有原创的基因递送载体、同类最优（BIC）和同类首创（FIC）的产品管线，也是中国首家获得AAV基因治疗药物生产许可证的企业”。

随后，肖啸博士分享了市面上AAV基因疗法现状、公司产品研发管线、信念医药血友病B基因疗法的作用机制、BBM-H901注射液研发历程及临床表现（IIT数据显示，其在治疗血友病B方面显示出显著效果，受试者的平均凝血因子Ⅸ（FIX）活性值显著提高，且无严重不良事件）、商业化生产基地以及资质证书（C类和B类药品生产许可证；获得ISO 14001和ISO 45001认证）。

最后，调研团队同与会公司领导展开了自由讨论。

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· BBM-H901注射液的注册检验进展

自由讨论中，上海局徐局长特别关注了信念医药的BBM-H901注射液的注册检验状态。信念医药领导汇报了注册检验的流程和进度，表明目前正在申请上海局抽样。上海药监局和上海药品审评核查中心对此表示了高度重视，并表示将优先安排。调研团队领导的重视不仅体现了政府部门对创新药品的大力支持，也显示了中国药品审评制度的高效性与灵活性。

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· 国内药品审评与美国的比较

肖啸博士在会议上指出了当前国内药品审评与美国的不同之处，并表达了对国内药审的诚挚期望。他认为CDE的开放性和创新性对于推动中国药品审评制度的发展至关重要。对此，CDE的周思源主任表示：“CDE愿意开放地听取业界的建议，吸取落实好建议，持续提高国内药审的水平。”

· 罕见病治疗的专有政策建议

郑静博士在会议中提出重要建议，即“CDE要求猴GLP毒理支持IND申请并不合理”，并指出：“对于治疗罕见病的细胞和基因治疗（CGT）品种，建议制定专有的政策。例如：人体IIT数据可以支持免去猴GLP毒理研究。”对此，CDE的周思源主任表示将认真思考和评估这一建议。

通过此次交流，信念医药进一步明确了发展方向，将继续推动基因治疗技术的进步，积极与监管部门合作，共同促进中国药品审评制度的优化。我们期待信念医药在未来能够为广大患者带来更多希望，为医药行业的发展做出更大贡献。让我们共同期待BBM-H901注射液能够顺利通过注册检验，早日造福中国乃至全球患者。

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信念医药荣获CGT领域年度最具成长性企业

荣誉展示

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只需一针！免去上百次治疗，辉瑞基因疗法获欧盟推荐上市

潜在首款！现货型基因疗法治疗罕见呼吸道肿瘤1/2期临床达到主要终点

让聋哑儿童听见和说话，鼎新基因AAV基因疗法研究成果发表《自然》子刊

星眸生物wAMD基因治疗药物I期临床完成首例患者给药

科技荟萃

科技荟萃

本期为大家带来多款AAV基因疗法的国外注册申报进展和最新临床前及临床研究结果，包含辉瑞基因疗法获欧盟推荐上市，大家快来一起关注下吧！

编辑：邵文琦

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近日，欧洲药品管理局（EMA）建议授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者，这些患者体内无凝血因子IX（FIX）抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体（AAVRh74var）的抗体。

该建议基于一项正在进行的单臂、开放标签3期试验的结果，该试验针对45名患有中度或重度血友病B的成年男性患者，他们的AAVRh74var中和抗体检测呈阴性，并接受了单次静脉输注Durveqtix。

结果显示，与标准治疗相比，Durveqtix显著降低了出血频率。Durveqtix组患者的年化出血率（ABR）为1.44，接受预防性疗法患者的ABR为4.50。此外，60%的Durveqtix组患者在个体观察期间（范围：2-4年）保持无出血事件，此数值在导入期接受常规预防治疗的患者中仅为29%。患者在接受Durveqtix治疗后，使得预防性凝血因子IX的消耗量降低了92.4%。

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科技荟萃

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     试验中最常见的副作用是肝脏转氨酶水平升高，但可通过皮质激素治疗。接受Durveqtix治疗的患者将接受15年的随访，包括在关键临床试验中的6年和作为另外一项研究一部分的额外9年，以监测该基因疗法的长期疗效和安全性。

     血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子IX。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生每周或每月多次定期静脉输注凝血因子IX，一年可能需要进行超过一百次以上的治疗，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。

     Durveqtix是一种新型的在研基因疗法，含有生物工程化的腺相关病毒衣壳和编码高活性FIX变体的转基因。对于血友病B患者来说，这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。辉瑞于2014年12月以2000万美元预付款从Spark Therapeutics获得该疗法。加拿大卫生部（Health Canada）于今年1月批准该疗法上市，美国FDA则在今年4月批准此基因疗法，商品名为Beqvez。

信息来源： https://xueqiu.com/5603603160/292324144

     近日，Precigen公司公布了其现货型基因疗法PRGN-2012治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）患者的1/2期临床试验数据。PRGN-2012旨在激发对抗受HPV6或HPV11感染细胞的免疫反应，以治疗RRP。此前，PRGN-2012已获得FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格，还获得了FDA授予的突破性疗法认定。

     RRP是一种罕见的、难以治疗的呼吸道肿瘤，主要由HPV 6和/或HPV 11引起，其特征是在呼吸道发生小的疣样生长或乳头状瘤。RRP可发生在呼吸道多个部位，主要发生在喉部。RRP一般是良性，但可引起严重、危及生命的气道阻塞和呼吸道并发症。

     此次公布的结果显示，该1/2期临床试验达到了主要的安全性和疗效终点。中位随访时间为20个月时，51%（18/35）接受PRGN-2012治疗的患者达到了完全缓解（CR），且不再需要进行手术治疗，CR持续时间超过12个月。86%的患者在接受PRGN-2012治疗后的一年内需要进行的手术次数较治疗前一年减少，从治疗前一年的中位次数4次减少到接受治疗后的0次。此外，PRGN-2012显著改善了达到CR患者的Derkay评分（一种用于测量RRP生长程度的量表）和生活质量评分。安全性方面，PRGN-2012的耐受性良好，无DLT，也没有＞2级的治疗相关不良事件。

     Precigen公司表示计划在2024年下半年通过加速批准途径提交PRGN-2012的滚动生物制品许可申请（BLA）。新闻稿指出，如果获得批准，PRGN-2012有可能成为首个获得FDA批准用于治疗RRP的疗法。

信息来源： https://xueqiu.com/5603603160/293409093

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科技荟萃

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近日，上海鼎新基因科技有限公司（简称“鼎新基因”）宣布其联合复旦大学附属眼耳鼻喉科医院共同开发的AAV1-OTOF药物临床结果在全球医学顶级期刊《自然医学》（Nature Medicine）发表题为“Bilateral gene therapy in children with autosomal recessive deafness 9: single -arm trial results”的文章。

通过双侧基因治疗，5名聋哑患儿双耳听力均得到明显恢复，言语功能和声源定位能力也得到改善。这些聋哑患儿均为耳畸蛋白缺陷（OTOF基因突变）导致的先天性耳聋，年龄最大的为11岁，最小的为1岁。

研究团队将前期研发的基因治疗药物，通过局部微创、显微注射的方式，精准地一次性先后注射到患者双耳。随访期间展示出良好的安全性。展示了AAV1-hOTOF药物双耳基因治疗安全有效。

信息来源：https://xueqiu.com/5603603160/294143183

6月21日，合肥星眸生物科技有限公司（以下简称“星眸生物”）宣布其基因治疗药物XMVA09注射液顺利完成Ⅰ期临床试验首例患者给药。

湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）是50岁以上人群中不可逆视力损伤的主要原因，全球约有2亿人受此影响。

XMVA09注射液是全球唯一兼具双抗靶点和玻璃体腔内注射的基因治疗药物。该产品采用AAV基因载体，携带VEGF-A和Ang-2双特异性抗体基因，通过玻璃体腔注射直接作用于视网膜色素上皮（RPE）细胞，表达治疗性蛋白，从而实现长效治疗wAMD的目标。

此前在中国科学技术大学附属第一医院开展的IIT研究中，入组的6名wAMD受试者在未接受抗VEGF前瞻性负荷治疗的情况下，均表现出极好的治疗效果。其中，观察期最长的第一例患者在用药后进行了15个月的临床随访，BCVA（最佳矫正视力）显著增加。IIT阶段性结果表明，XMVA09注射液的安全性可靠，耐受性良好，并初步达到了考察疗效的研究预期。

信息来源：https://xueqiu.com/5603603160/294754497

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内刊专访 | 信念医药研发运营副总裁蒋威博士

端午粽香，文化传承 | 公司端午节文化活动

夏季防暑指南

企业文化

企业文化

内刊专访 | 信念医药研发运营副总裁蒋威博士

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编辑：倪亚香

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近年来，全球基因治疗已经进⼊临床试验爆发式增长阶段，即将迎来商业化巨大热潮，这就意味着该领域的竞争日趋激烈。于企业而言，全面提升研究能力，不断增强内源创新，必然是夯实其核心竞争力并实现可持续发展的重中之重。我们知道，研发运营副总裁蒋威博士自入职信念以来，一直服务于分析方法开发、早研和医检所等关键职能。此次，我们有幸邀请到他，为我们全面阐述医检所在药物研发过程中的关键作用，清晰介绍公司医检所的职责情况，洞察预判行业的发展趋势，真挚分享他的信念印象……请随小编一起走近他！

· 遵照集团公司扁平化的管理方向，医检所下设三个核心业务模块：李凤君带领的生物分析（实验室）、王沛博士带领的运营管理、以及李芬带领的质量保证（QA）。

· 三大模块彼此独立又互相赋能：生物分析模块主要承担公司非临床（NCL）和临床项目的生物分析，以及BBM001上市后临床入组检测；运营管理模块主要履行医检所体系搭建、项目管理、样品管理、试剂仪器管理以及行政职责，同时又在技术上赋能生物分析业务团队，指导项目顺利进行；QA模块主要负责整个医检所质量体系的搭建、运行以及持续改进，同时负责机构内外部的审计工作，确保项目可以在兼顾合规和效率的基础上有序开展。

· 整体而言，医检所工作的顺利推进，离不开集团公司各跨部门同事的大力支持和配合，比如工程、IT、EHS、人力资源等。

企业文化

· 医检所的工作基本贯穿了公司药物开发的各个阶段，包括早期研发、非临床检测、临床开发阶段的生物分析、上市后临床样本检测等，所以在公司发展战略中发挥着举足轻重的作用。

· 在过去的一年：

- 医检所负责所有管线的入排筛选检测，准确快速的给出检测结果和报告，有力保障了各个项目的入组时效和方案调整，进一步提高了运营效率；医检所还负责了多个非临床毒理安评的全套生物分析工作，目前已陆续结题，为IND提供申报材料。

- 以上这些工作为公司带来的主要价值包括：为公司节省大量委外支出，符合公司开源节流的定位；较新的分析方法学中核心的know-how尽可能保留于公司内部，在一定程度上保证了项目的领先性；项目进展的第一手信息，尤其是比较敏感的非临床和临床数据，亦可比较安全的留存于公司内部。

· 在未来的一年：

- 医检所将继续为公司各管线已开展项目和新增项目提供分析和检测支持，尤其是BBM001获批上市后商业化阶段的检测。

信念双月刊

· 更多AAV基因疗法的批准上市：目前全球已有8款AAV基因疗法上市，并且有300余款处于临床研究阶段。不远的将来中国本土也会上市第一款可参与全球竞争的创新型AAV基因治疗产品。

· 聚焦领域从罕见病扩展到常见病：目前已经上市的AAV基因治疗药物均是针对单基因遗传罕见病，未来三年可能会有慢病领域的突破性进展甚至药物上市。

· 更理想的递送载体出现：由于工程化改造AAV载体工作的突破，一些更具潜力的载体会逐渐推进至临床阶段，如靶向肌肉、穿透血脑屏障、靶向脂肪等，展示出递送效率更高、安全性更强、适用人群更广的特点。

· 更有效的免疫抑制方案出现：目前AAV基因治疗领域还不能完全解决预存抗体和重复给药的问题，甚至对于有些适应症还不能非常成功的治疗，因此新的免疫调节方案极有可能会出现，并解决或者部分解决以上几个难题。

· 商业化中支付模式迎来多维创新：目前已上市的基因治疗产品均非常昂贵，动辄几百万美元级别。未来三年，可能会出现新的支付模式，如分期付款或按疗效付款/无效退款，来解决高昂的治疗费用和基因治疗产品的可及性问题。

· 基因治疗旅游全新模式得以推广：基于AAV药物“一次给药，长期有效”的特点和生产制造的优势，预期海外发达国家患者会到中国进行基因治疗旅游。

信念医药在以上提及的几点均有布局，为将来的潜在挑战，做好了充分准备。

企业文化

初印象：

· 国内较早专注基因治疗的生物医药公司：2018年，海外公司已在积极开发AAV基因治疗领域，然而在国内几乎没有一家专注该领域的企业。在这样一个背景之下，信念医药前瞻创立。

· 拥有深厚爱国情怀和专业积淀的领航人：公司联合创始人肖啸博士和郑静博士在AAV基因治疗领域均已积累数十年的领域知识和实战经验，带着帮助中国患者可及前沿基因疗法的初心开启信念全新旅程。

新印象：

· 全球性的基因治疗公司：信念医药核心技术主要源自美国和中国，自成立以来亦在倾力开拓国际市场。2024年，公司更将美国纳入重点市场并进行全面布局，正式步入“植根中国、辐射全球”的“全球化”元年。

· 成长性的特色企业文化：目前信念员工近300人，伙伴们的教育背景和从业经历均有不同，然而在近些年的精诚合作中逐步形成了更为牢固的信任基础，并在迎接一次又一次的挑战中不断学习和精进，真正实现了员工和企业的共同成长。

· 性格特点：开朗直率、共赢思维、“同理”沟通；

· 兴趣爱好：科研、阅读、旅行、羽毛球等运动；

· 家庭成员：三口之家，温婉的“学术型”爱人+稚气的“嘎闹忙”儿子。

信念双月刊

蒋博很飒，是一位给予团队信任感、方向感和力量感的领导。在他的带领下，团队始终秉持“以解决问题”为宗旨。下属遇到棘手问题时，他非常镇静并给到理性分析及指示，给足安全感。本来觉得很“炸毛”的问题，和蒋博沟通完就会觉得好像能干，可干，最后心态好了，问题随之解决了，人也得到了成长。^_^

蒋博的管理风格是严谨的又是灵活的，讲究“高质且高效”。通过合理安排人力物力等资源，集中力量办大事，攻克难关，尽最大可能保障项目进度。

企业文化

蒋博待人诚恳、乐于助人、学识渊博（永远在不断地学习国内外的行业动态）、勇于承担职责、积极乐观……

风趣幽默，乐观积极；对遇到的事情和问题，处理逻辑清晰；乐于与大家分享自己的知识和经验，以此帮助大家少走弯路。

刚入职时与蒋博近距离共事，收获了诸多难忘的时光。记得他那时像个大家长，一直苦口婆心建议大家早起，提前来公司阅读文献共同学习，可是小伙伴们因为加班太多，少有积极响应，如同逃课的孩子。

信念双月刊

记得刚入职2周的时候，当时我一边了解公司和产品，一边和部门领导搭建部门流程，也与业务部门一起梳理CDMO业务流程和计划。由于我之前没有接触过CDMO和检测方面的业务，对这块工作没有头绪。我知道蒋博之前有该领域的经验，所以主动请教蒋博，当时蒋博让我直接参与一个和外部客户沟通检测参数的会议，以此了解和乙方沟通的思路，这对我后续跟进CDMO和检测业务非常有帮助。特别感谢蒋博那次的邀请，给了我一次实战学习的机会。在这之后，他也给我介绍了一些他既往积累的经验，我都一一做了笔记。也是因为这些，让我在后续的业务开展中，受益匪浅。他除了乐于助人、乐于分享，持续追求进步的态度也值得我学习。在很多次的交流沟通中，即便是对于我们之前没有接触的内容，他都能很快速地找到相关的材料，供我们一起学习使用。再次感谢蒋博！您是我的榜样！

蒋博是善解人意的，会耐心地倾听每个小伙伴的需求，尽可能的为小伙伴解决工作和生活上的各种问题，让大家觉得安心。蒋博也是细心腼腆的，为了让大伙儿联络感情，提供场地，安排食材，忙里忙外，酒桌上却是最安静的，也许是看着大家开心他也觉得心里很满足吧。

企业文化

过年期间，恰逢BBM002受试者入组，其中一项入排指标需要紧急出具报告，这就意味着伙伴们不得不提前近一周返岗复工，然而大家都离公司很远，春运期间车票不好买，加之年前为了交付项目加班加点甚是疲累。蒋博在分派这个任务时，并没有给到我们“强压”的感受，而是耐心沟通出具报告背后的意义，让我们从内心充分认可这次付出。同时，他协调资源帮助我们解决出行困扰，无后顾之忧。最后，我们顺利完成任务，患者也成功入组，我们更觉得这是一件特别有意义的事。当然，这只是其中一个例子，类似的还有很多。

信念双月刊

编辑：邢晨

端午节，作为中华传统节日，承载着深厚的文化底蕴和民族情感。在这个特别的日子里，公司也希望通过一场文化活动，让每一位员工不仅感受到节日的氛围，更能体会到公司的企业文化和对员工的关怀。今年，公司特别为每位员工准备了特别的端午节礼物——蛋黄肉粽，希望这份传统美食能为大家带来节日的欢乐和家人般的温暖。

端午节起源于古代的龙图腾祭祀，后逐渐演变为纪念爱国诗人屈原的节日。端午节有着丰富的习俗，如赛龙舟、挂艾草、佩戴香囊等，这些习俗不仅体现了人们对自然的敬畏，也寄托了人们对健康和平安的祈愿。 

企业文化

为了让员工更好地体验和传承端午节的文化，人力资源/行政部为每位员工准备了蛋黄肉粽。其制作非常讲究，选用了优质糯米和新鲜猪肉，搭配上咸香的蛋黄，每一口都能带来满满的幸福感。大家品尝到美味的同时，也感受到了这份富含传统文化的心意。

员工们在分享肉粽的同时，也聊起了包粽子的手艺，办公室不少员工实属“卧虎藏龙”，都是包粽子的一把好手。生产部的申秀峰和王杨子达更是当场约好了节假日一起包粽子，共度端午佳节。

端午节不仅是一个传统节日，更是一个展示企业文化和增强员工凝聚力的绝佳机会。通过这次活动，我们不仅重温了传统文化，更加强了员工之间的交流与互动。希望每一位员工都能在公司的关怀中感受到家的温暖，感谢每一位员工的参与和支持，让我们期待下一次的文化活动，继续在传统文化的滋养下，感受公司的温暖和力量。

信念双月刊

夏日炎炎，随着三伏天的到来，“炙烤模式”已经开启，不仅皮肤被晒得黝黑，身体也在经历烈日“烤”验。稍不留意，就可能被中暑盯上，严重时甚至危及生命防暑降温不可掉以轻心。为了让大家能够轻松愉快地度过这个夏天，我们特别准备了这份防暑全攻略，助你清凉一夏！

在炎热天气里，特别是高温、高湿、不通风的环境下，人体不能正确调节自己的体温，导致身体过热而出现的一系列症状，称为中暑。中暑是以体温调节中枢功能障碍、排汗功能障碍及水、电解质丢失过多为特征的一种疾病。调查显示，半数中暑发生在室内。

编辑：胡夏轲

企业文化

· 高温环境：

长时间处于高温环境，尤其是温度超过 35℃、湿度超过60%的环境。

· 高强度劳动或运动：

身体产热增加，散热不足。

· 个人因素：

特殊人群，对高温的适应能力较弱。

根据我国《职业性中暑诊断标准》，中暑一般分为先兆中暑、轻症中暑及重症中暑。

中暑的前期过程，通常表现为头晕眼花、恶心、乏力、注意力不集中、动作不协调等，此时体温一般正常或轻微升高（小于38℃）。出现这些症状后，如果能及时将患者转移到阴凉通风处休息并补充水分和电解质，一般短时间内就可恢复。

信念双月刊

除上述症状持续加重外，体温可升高至38℃以上，出现面色潮红、大量出汗、皮肤灼热等表现，或出现面色苍白、四肢皮肤湿冷、血压下降、脉搏增快等表现。若进行及时有效处理，常于数小时内恢复。

重症中暑可分为3种类型，即热痉挛、热衰竭和热射病。

1、热痉挛：

由于出汗过多导致口渴，大量饮水却没有补充相应的电解质，导致血液中的氯化钠浓度下降而引起肌肉抽搐、肌肉疼痛等症状。

2、热衰竭：

常发生于儿童、老年人及慢性病患者。由于人体的水分及电解质丢失过多，导致血容量不足，进而引起头痛、头晕、胸闷、面色苍白、冷汗淋漓、脉搏细弱或缓慢、血压偏低等。

3、热射病：

为中暑的最严重阶段，主要表现为高热（体温常在40℃以上，甚至高达42℃）、皮肤干燥、惊厥、嗜睡、昏迷、休克等。后期可能合并多器官能衰竭，死亡率高达20% ~ 70%。

企业文化

1、最好选择易吸汗、宽松、透气的衣服，贴身衣服最好是纯棉制品；

2、宜穿浅色衣服；

3、要注意勤洗勤换；

4、室内公共场所温度过低时，可适当增加衣物；

5、戴上太阳帽和太阳镜，以避免阳光直射眼睛。

1、适量饮淡盐开水、凉茶、绿豆汤等；

2、不可过度吃冷饮；

3、宜吃清淡食物，不宜吃剩菜剩饭；

4、多食用富含维生素和矿物质的水果和蔬菜，如西瓜、苹果、橙子、柠檬、黄瓜、番茄等，可以补充身体所需的营养素。

1、适当增加午休，保证睡眠时间；

2、电扇不要直接对着身体长时间吹；

3、进出空调房间注意适应室内外温差，室内空调最佳温度应设定为26-28℃；

4、不宜在阳台、树下或露天睡觉。在高温环境下，要给自己充足的休息时间。

1、尽量避免或减少户外活动，尤其是10—16时不要在烈日下外出运动；

2、若外出，应采取必要防护措施，如打遮阳伞、涂防晒霜等，带上充足的水、防暑药；

3、不要长时间在太阳下曝晒，注意到阴凉处休息；

4、浑身大汗时，不宜立即用冷水洗澡；

5、若有人中暑，要迅速抬至阴凉通风处，马上拨打“120”求救。

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