信念医药双月刊05月第10期

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2023年05月第10期

信念双月刊

企业文化

荣誉展示

科技荟萃

资讯速递

聚五载，赢未来！

      2023年5月，在这个充满生机的季节，信念医药集团迎来了成立五周年的重要时刻。时间丈量着公司发展的进程，也考验着公司的战略方向，唯有热爱，方能步履不停。从2018年5月初创诞生，到2023年跨越五载，为信念建设美好未来的热情始终澎湃。五年来，集团本部及子公司认真贯彻公司决策，锐意进取，勇于突破，在各个项目取得重大进展，发挥了引领国内基因治疗风向标的作用。

领五年精彩-启信念未来

      26日上午，五周年庆祝活动在临港生命科创园信念医药G1楼和华东理工大学科技园1号楼隆重举办，公司领导及全体员工参加本次庆祝活动。活动上，公司为参与信念医药筹备、成立及发展等不同阶段的辛勤付出的全部员工分发了纪念礼物，感谢每一位信念人日复一日的奋斗与付出。各位领导以及员工积极书写心愿并将其贴于活动背板，为公司送上了生日祝福。随后，各位信念人自发进行了五周年心历交流，交换彼此的感想。

      五年来，风雨兼程、砥砺前行。公司厚积薄发、硕果累累，成功开发了诸多基因治疗项目，融入全球医药发展新浪潮。未来，面对风云变幻的宏观经济环境和日趋竞争激烈的基因治疗行业，挑战与机遇并存，创新药物研发尤其是基因治疗领域仍具有强大的韧性与活力！坚持与积淀，扎实与严谨，信念与勇气，让我们在面临不确定性和挑战时临危不乱，让我们在面对风口和机遇时举重若轻。

     聚五载，赢未来。最后在全场合影留念中，信念医药五周年庆祝活动圆满落下帷幕。

编辑：邢晨

目录

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信念医药入选胡润全球独角兽榜

信念医药入选未来医疗100强

信念医药联合创始人兼首席执行官郑静博士入选上海市青年科技创业先锋

荣誉展示

08

2023年4月-5月基因治疗领域资讯速递

科技荟萃

06

血友病B基因疗法顺利完成三期注册临床试验受试者给药

资讯速递

18

5周年员工感受

公租房装修进展

一岁一礼 平安喜乐

“童心飞翔 梦想启航”

企业文化

信念内刊编委会

赞助人/主办方

主编

副主编

工作小组秘书

美术布局负责人

法规及行业动态负责人

公司新闻及文化模块内容编辑

郑静

顿跃

梅博

吴圣洁

胡夏轲

邵文琦

倪亚香

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邢晨

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余煌辉

双月刊

血友病B基因疗法顺利完成三期注册临床试验受试者给药

      2023年4月24日 —— 我司宣布其子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液的注册临床研究（CTR20212816）三期试验顺利完成全部受试者给药。

      BBM-H901注射液适用于预防血友病B成年患者出血，是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病B的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。

      本次研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其剂量探索和剂量递增阶段研究已在中国完成，并在有效性和安全性方面取得了令人鼓舞的数据：100%的受试者停用FⅨ 产品治疗，年化出血率（ABR）显示为0，体内凝血因子水平显著提高并长期稳定表达；安全性良好，没有报告任何严重不良事件。

双月刊

      在此，我诚挚感谢所有参与到研究中的研究者、受试者及其家属，以及项目组所有成员。另外，这是公司在临床研究方面取得的又一个具有里程碑意义的进展，为我们更多基因治疗药物的临床应用奠定了坚实基础，亦为整个基因治疗行业的蓬勃发展增添了全新力量！信念医药一直致力于解决未被满足的临床需求，公司将继续深耕基因治疗领域，力争将更多同类首创和同类最优的药物带给患者！”

资讯速递

      信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“我们很高兴看到作为信念医药自主研发且自主生产的首款重磅产品，BBM-H901注射液三期注册性临床试验的受试者给药顺利完成，并有望成为国内首个获批上市的预防血友病B成年患者出血的AAV基因治疗药物，其‘一次给药、长期有效’的创新治疗方案将为患者带来更佳的生存获益。

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双月刊

1、 纽福斯第二款眼科基因治疗药物NFS-02获批国内临床试验

2023年4月-5月基因治疗领域资讯速递

科技荟萃

      本期为大家带来多个AAV基因疗法的注册申报进展、最新临床研究结果，包括了多款针对眼科疾病的AAV基因疗法的最新进展和针对血友病B的创新AAV基因疗法IND受理以及多款针对耳聋的双载体AAV基因疗法临床进展，大家快来一起关注下吧！

编辑：邵文琦

      2023年4月17日，纽福斯宣布公司第二款基因治疗药物NFS-02（rAAV2-ND1）获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的临床试验默示许可（IND），用于治疗Leber遗传性视神经病变，将在国内开展临床试验。

      Leber遗传性视神经病变（LHON），是一种视网膜神经节细胞及其轴索受到病理性损害后发生退行性变的线粒体遗传病，即母系后代可能发病，而父系后代不发病。LHON患者通常表现为双眼无痛性的急性视力下降，早期呈现视盘充血、毛细血管扩张，进展至后期可出现视神经萎缩。目前临床上尚无针对LHON的有效疗法或治愈手段。NFS-02是一款处于研发阶段的体内基因治疗产品，用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND1-LHON）。此次获批开展的临床试验是一项评估基因治疗ND1-LHON安全性、有效性和耐受性的I/II期中美国际多中心临床研究。此前在2022年1月，NFS-02被FDA授予了孤儿药称号（ODD）。

      纽福斯的首款眼科基因治疗药物NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），也已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。2022年9月完成中国III期临床试验所有患者入组给药，并在美国启动多个临床研究中心。2023年2月，NR082的安全性和有效性的I/II/III期、多中心、二阶段的临床试验在中国已完成所有患者入组工作。

2、 首款治疗“蝴蝶宝贝”的外用基因疗法获批！

      5月19日，Krystal Biotech宣布基因疗法Vyjuvek（B-VEC，beremagene geperpavec-svdt）获FDA批准上市，用于治疗6个月大及以上年龄的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者。该产品为FDA批准的首款DEB疗法，也是首款可重复给药的基因疗法，也是首款获批治疗DEB的基因疗法。

      DEB是一种罕见的遗传性皮肤病，主要表现为皮肤或黏膜脆性增加。DEB是由COL7A1基因中的一个或多个突变引起，该基因负责产生VII型胶原蛋白（COL7），形成将真皮（皮肤内层）与表皮（皮肤外层）结合的锚定纤维。DEB患者缺乏功能性锚定纤维，导致极度脆弱的皮肤因轻微摩擦或创伤而起泡和撕裂。DEB患者遭受开放性创伤，会导致皮肤感染，纤维化可导致手指和脚趾融合，并最终增加发展为侵袭性鳞状细胞癌的风险，严重时可能致命。

信息来源：https://www.neurophth.com/NewsD-383.html

双月刊

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      B-VEC是一种基因工程改造而来的复制缺陷型HSV-1载体，包含两个COL7A1基因的拷贝片段，通过恢复DEB患者角质形成细胞和成纤维细胞中COL7的表达来实现治疗作用。B-VEC是一种非侵入性、局部应用、可重复给药的基因疗法，采用凝胶剂型设计，由皮肤科医生或初级护理医师直接应用于患者皮肤DEB伤口处，促进伤口愈合。

      Vyjuvek的安全性和有效性评估主要来自一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验研究中，该研究共涉及31名DEB受试者，包括30名RDEB受试者和 1 名 DDEB 受试者。受试者平均年龄为17岁（1~44岁）。通过伤口愈合情况确定疗效，定义为给药第24周时Vyjuvek治疗组和安慰剂组之间确认的完全（100%）伤口愈合比例的差异。Vyjuvek 治疗组伤口完全愈合率为65%，而安慰剂组伤口完全愈合率只有26%。安全性方面，未报告药物相关严重不良事件或因治疗而停药的情况发生，最常见不良反应包括瘙痒、发冷、发红、皮疹、咳嗽和流鼻涕等。

3、康希诺合作的眼科“广谱”AAV疗法1/2期临床数据积极，国内进展加速

      近日，Ocugen公布了其在研基因疗法OCU400治疗与NR2E3和红细胞色素蛋白（RHO）突变相关的视网膜色素变性（RP）以及CEP290基因突变的Leber先天性黑蒙症（LCA）的1/2期临床试验数据，这些初步结果表明了OCU400具有治疗RP和LCA的潜力。康希诺生物曾与Ocugen就OCU400达成战略合作，康希诺生物将为OCU400提供全套CMC开发以及临床材料。同时，康希诺生物拥有为Ocugen提供商业化生产的权利。

      OCU400是一款AAV基因疗法，由视网膜核激素受体（NHRs）基因NR2E3的功能性拷贝组成，利用AAV载体递送至视网膜靶细胞中，NR2E3在视网膜内的表达可能有助于重塑视网膜稳态，潜在稳定细胞并挽救感光器变性，具有恢复一系列遗传性视网膜疾病的视网膜完整性和功能的潜力。在临床前小鼠模型中，OCU400显示出了广谱的治疗益处以及治疗不可知突变的潜力。据其公司David Birch博士称，此疗法有望改善超过175个基因突变导致的视网膜疾病。

      在这项1/2期临床试验中，共招募了18名RP受试者（10名处于剂量递增阶段，8名处于扩展阶段），后续又纳入了具有CEP290基因突变的LCA患者和具有NR2E3、RHO和CEP290突变的儿科患者。在可评估的7名患者中，100%显示出了多亮度移动测试（MLMT）数值的改善，有71.4%（5/7）接受OCU400治疗的患者在活动度测试中较基线提高了至少1勒克斯水平（1Lux），在9个月的随访中，低剂量队列中66.7%（2/3）的患者在活动度测试中较基线提高了至少2勒克斯水平（2Lux）。

信息来源：https://www.163.com/dy/article/I55NS4GE0534Q32Z

.html?spss=dy_author

信息来源：https://xueqiu.com/5603603160/247721845

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4、2023 ARVO -眼科AAV基因疗法

      近日（4月23日）全球最大的眼科与视觉研究专业会议——ARVO在美国路易斯安那州新奥尔良盛大开幕。在本次大会上报道了眼科疾病领域诸多重磅新技术新方法，以下主要梳理AAV基因疗法进展。

      ATSN-101是Atsena Therapeutics在研的一款AAV基因疗法，用于治疗GUCY2D基因突变引起的Leber先天性黑蒙（LCA1），GUCY2D-LCA1是LCA最常见的形式之一，约有20%的患有这种遗传性视网膜疾病的患者受到影响。目前还没有获批用于LCA1的治疗方法。

      公布的1/2期试验中，共纳入了15名患者，包括3名儿科患者，通过视网膜下注射接受了ATSN-101治疗。数据显示：在接受高剂量治疗的患者中（N=9），在第28天和随后的所有随访中，通过暗适应全视野刺激阈值检查（FST），与未治疗的眼睛相比，接受治疗的眼睛从基线开始的视网膜敏感性的平均屈光度（SE）变化显著更大。两名高剂量患者的最佳矫正视力（BCVA）改善大于0.3 log MAR，并且没有一只接受治疗的眼睛的最佳矫正视力下降。在接受多亮度移动测试（MLMT）的5名高剂量患者中，4名患者在一次或多次治疗后就诊时，与基线（如果可用）或未经治疗的同眼相比，MLMT最高得分为6或≥2水平的提高。

      在安全性上，到目前为止，还未有与药物相关的严重不良事件的报告，眼部炎症很少、轻微，并且通过类固醇治疗是可逆的。总体上，中期安全性和疗效数据表明，ATSN-101耐受性良好，且在最高剂量下显示出有临床意义的视力改善，治疗后6个月没有出现与药物相关的严重不良事件。

5、聚焦耳聋！多款双载体AAV基因疗法挺进临床

信息来源：https://xueqiu.com/5603603160/249254970

      近日，Decibel Therapeutics在ASGCT年会上公布了其领先基因候选产品DB-OTO的临床数据，用于治疗otoferlin基因突变导致的听力损失。DB-OTO是Decibel与Regeneron合作开发的一款基于双载体AAV1的基因治疗候选药物，其通过将OTOF cDNA分段包装于两个AAV载体，以解决因OTOF基因过大而超过单个AAV载体载荷的问题。DB-OTO通过耳蜗内注射进行给药，可用于恢复因OTOF基因（编码Otoferlin）突变而导致的先天性耳聋。2021年，DB-OTO获得FDA的罕见药物和罕见儿科疾病认证。目前，该疗法已被美国FDA、英国药品和保健产品监管机构（MHRA）批准进入临床，也是欧洲首个获批进入临床的针对Otoferlin基因的基因疗法。

   听性脑干反应（ABR）结果显示，DB-OTO能恢复OTOFQ828X/Q828X突变小鼠的听力功能，且DB-OTO可通过侧耳半环状开窗注射到NHP小鼠耳内；qRT-PCR发现在小鼠中，hOTOF mRNA转录水平在DB-OTO注射后4周达到峰值，在NHPs中，在DB-OTO注射后6周达到峰值，之后趋于平稳；在OTOFQ828X/Q828X小鼠或健康NHPs的药物非临床安全性评价研究（GLP）中，在耳或非耳组织中均未发现与DB-OTO相关的不良事件。

      此外，在NHPs中，载体排出和全身性逃逸至组织的水平有限；研究显示预先存在的中和抗体与耳内转基因表达或DB-OTO注射后的安全性无关，表明预先存在的全身中和抗体对内耳局部注射AAV基因疗法的影响可能有限。这些数据将支持DB-OTO在otoferlin缺乏症导致先天性听力损失的儿童患者中启动的1/2期临床试验。

信息来源：https://xueqiu.com/5603603160/250295860

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信念医药入选胡润全球独角兽榜

荣誉展示

信念医药入选未来医疗100强

信念医药联合创始人兼首席执行官郑静博士入选上海市青年科技创业先锋

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5周年员工感受

企业文化

逢信念五周年良辰，祝愿信念医药顺颂时宜。与信念同事一起执科技之信，秉患者之念，奋斗正当时，只争朝夕，定不负昭华梦。——平台工艺开发 孙浩行

跟信念一起成长、强大，虽然每天忙到飞起，我心坚定而充实，祝愿公司的大愿早日达成！——医学检测 吴琪

在信念医药，我们以科学和法规指导药物开发，把质量当成每一个人的责任，期待继续坚定前行，信念医药，未来可期！——注册事务 王苏云

时间记录着你的脚步，业绩肯定了你的成功，所有的骄傲和成功都留在我们共同努力的五年中，在新的起跑线上继续拼搏，愿公司拥有更辉煌的明天！——生产 顾广州

五年拼搏、五年奋进，五年坚守，五年热爱。五年风面洗礼，浇铸信念精神。五年洗尽铅华。执着信念文化。——工程运维 施凯西

编辑：邢晨

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编辑：余煌辉

公租房装修进展

      衣、食、住、行乃当今社会工薪一族绕不开的话题。信念人勤勤恳恳，一路陪伴公司发展壮大。对于每一位用心陪伴、风雨同舟、依然坚守的伙伴，公司亦无比珍视。公租房项目便是公司心系员工，以实事向员工致谢的方式之一。

      在今年3月，业主们顺利进行了交房仪式，各位员工如愿以偿地盼来了自己的新房。考虑到员工们装修过程中可能遇到的一些问题，公司还帮助推荐专业装修团队并提供贴心周到服务。4月到5月，业主们陆续签订了装修合同。目前公租房仍在紧锣密鼓地筹划装修中，公司为业主们的装修全程跟进，包括验房、对第三方装修公司审核与监管、协助与物业沟通等等。生产部的邢晨说：“我们本身就对装修的事情不了解，加上工作忙没有精力，就更两眼一抹黑了。公司从为我们找装修公司到监管装修进度，一直在帮助我们，真是为我们解决了很多难题，省了很多心，很感谢公司的帮助。”

      除了自购房，员工宿舍也在稳步推进。为了为确保项目的顺利进展，公司安排工程部的专业同事定期现场查看施工情况，抓进度、稳质量。工程部的刘欢说：“虽然辛苦，但看到人才公寓一天又一天的变化，也是值得的。”截至到目前，公司于2月发出装修招标文件，3月完成产权证批复、协助员工办理居住证、确定装修公司、进场装修等事件，4月进行阳台封窗，5月对接燃气公司并协调安装和开通。预计在6月，软装包括家具和家电皆可完成，随后员工可陆续入住。

      人才公寓是公司提出的长远规划，此次奉贤项目的落地有效缓解公司员工的阶段性住房困难，满足了员工对美好生活的向往。

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编辑：邢晨

一岁一礼 平安喜乐

      礼物有限，快乐无限。生日这天，又是一个新起点，让开心的事永远伴随寿星的每一天。让大家打开心灵之窗，拥抱初夏，拥抱美好未来。

      微风轻拂、暖暖春意，在这美好的日子里，公司举办了月度员工生日会，各部门的寿星在公司群“齐聚一堂”，同事们也积极参与互动，为寿星送上温暖祝福，共享幸福时光。

      伴随公司高速发展，日常工作十分繁忙，很多寿星都无暇参与传统的生日活动，公司的心意无法送至每一位寿星。公司体察到员工的切实情况后，针对生日会呈现形式进行了调整，比如在生日祝贺上别出心裁，为每一位寿星都送上了专属生日礼物。此次公司为寿星们准备了精美的月球相框和印有姓名的可乐。相框边缘镌刻了寿星的姓名缩写和生日日期，寓意出生那天，山水相依，明月不移。新颖和暖心的礼物收获了寿星们的一致好评，满心欢喜，公司的心意就是最好的礼物。

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编辑：余煌辉

“童心飞翔 梦想启航”

      我们的信一代在医疗事业的一线潜心钻研，步履不停，为人类的健康事业贡献光和热；我们的公司在成立五周年之际收到诸方的期盼与祝福；我们的公司拥有现代又高级的LOGO与口号。

      那么，在孩子的想象中，父母在什么样的场所工作，他们的工作内容是什么？在孩子心中，他们想给父母的工作单位送来什么样的祝福？在孩子的小手下，会给信念医药设计一个什么样的LOGO?

      毕加索曾说，每个孩子都是艺术家。孩子的眼神是清澈的,万物入目皆有情；孩子的想象是诗意的，山水草木皆有趣；孩子的小手是灵巧的，每幅童画皆有韵。这次的活动给孩子们提供了一个了解父母工作的机会，让孩子们发挥想象力，用自己手中的笔，把想象中的父母的工作画出来，把对公司的美好祝福写出来，把他们的奇思妙想发挥出来。一方面让我们知道了他们眼中“信念医药”的模样，另一方面也教育和引导孩子们了解从事医疗事业工作的神圣意义。

      第二届信二代绘画大赛，自报名开启以来我们收到了许多充满童心的绘画作品。孩子们用手中的画笔，为我们展示了他们心中的信念医药。

信念医药的小伙伴们：

      喜逢公司成立五周年暨六一国际儿童节，为了让每一个信念人的孩子都能过上一个开心而有意义的节日，充分发挥他们的自主性、创造性，在活动中体验成就感，树立坚定的自信心，同时也让员工家属充分感受到节日的快乐和公司对员工的关爱。公司举办了第二届信二代绘画大赛。

双月刊

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第二届信二代绘画大赛入围作品

作品名称：工作日妈妈的一天

作者家长：杨晓辉

作品名称：研制新药的信念人

作者家长：方鹃

作品简介：技术人员在研究药物，正因为技术人员的辛苦才有了公司的今天。祝信念医药五周年快乐能帮助大家改良，发明出更多新药物，一起来对抗疾病。还有祝信念公司越来越好，有更多的人来参与工作。

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作品名称：妈妈工作的一天

作者家长：李江

作品简介：妈妈工作的一天，祝信念公司五周年快乐！

作品名称：爱与希望

作者家长：顾怡菁

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作品名称：工作中的信念人

作者家长：卢七一

作品名称：抗击疫情，人人有责

作者家长：李涛

双月刊

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作品名称：放飞梦想，放飞信念（LOGO设计）

作者家长：刘鲲

作品简介：小朋友以自己最喜爱的气球为设计理念，结合公司现有LOGO外形，设计并制作了一个心目中的LOGO图案。放飞梦想，放飞信念。

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