信念医药双月刊03月第09期

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2023年03月

信念双月刊

以科技为信，以患者为念

信念双月刊

2023年第09期

封面故事

患者第一

      2023年2月24日，信念医药开工迎新盛典在蓝湾美爵酒店隆重举行，此次年会的主题是“你的答案，我的梦想”。领导及全体员工出席盛典，欢聚一堂，见证了信念医药取得的成就，共享着信念医药成功的喜悦。

      下午四时许，年会盛典在公司联合创始人兼首席执行官郑静博士的致辞中拉开帷幕。郑总为大家带来了精彩发言：她带领大家整体回顾信念医药在2022年所取得的卓越成果，全面解析2023年的重点战略目标，为全员齐力前行指明方向；郑总对于全体员工的戮力同心与锐意进取，亦表示了极大认可及诚挚感谢；她希望大家不忘初心、顺势而为，紧跟公司视野与布局，继续深耕基因治疗领域，为患者带来突破性疗法而不懈奋斗！

      郑总致辞后，领导们还真挚的为大家献唱一首《你的答案》 — 信念版BOSS秀！悠扬激昂的歌声传达着一种执着创新的信念精神，每一位信念人也动容地随之合唱。

      BOSS秀之后，是我们联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士的致辞环节。肖总振奋人心的演讲获得了现场信念人的热烈掌声，也点燃了所有伙伴对于美好未来的信心与斗志。我们深知正是有肖总这样一位远见卓识且兢兢业业的领路人在指引同行旅程的方向，信念医药才会有硕果显著的昨天，以及充满无限可能的明天。

信念医药开工迎新盛典隆重举行

      公司的蓬勃发展是领导决策正确最好的体现，同时也是每位信念人辛勤耕耘的结果。由各位领导为过往一年中，对信念医药做出突出贡献的个人以及团队给予了表彰，无论是一直坚守在信念的老信念人还是新入职的新信念人，都为信念医药奉献了自己的力量，他们是公司的基石，是最值得尊敬的人。

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封面故事

诚信正直

      颁奖的兴奋还未褪去，一场场精心准备的年会节目陆续登场。在接下来的表演环节中，医学检验所的弹唱《再回首》、工程部的诗朗诵和演唱《信念•梦想》和小人舞、QA和QV的小品《先生请出山》、生产部的音乐小品《晚会唱什么》以及人力资源部、PD、病毒包装、产品线药政、商务管理部和CMC共计六部门联合的诗朗诵《我爱上班》等节目让大家耳目一新。我们信念人不仅专业能力过硬，助推着公司成长，而且艺术造诣也颇为高雅，贡献的作品可圈可点。

      伴随着节目的欢声笑语、抽奖的惊心动魄，最后的合影，所有信念人脸上洋溢着桃花般微甜的笑容。至此，2022年的开工迎新盛典顺利落幕，为不平凡的2022年画上了圆满的句号。辞别充满挑战的2022年，展望势在必得的2023年，每一位信念人充满斗志！迎着和煦的春风，信念人整装待发！

      在激动人心的年度抽奖环节中，公司为家人们提供了多种奖品，包括华为meat50 pro、戴森吹风机、华为平板电脑、飞利浦电动剃须刀、Apple AirPods、破壁机、空气炸锅等重磅奖品，每位领导也为信念人准备了各自的小心意，让在场的所有家人度过了愉快的夜晚。

目录

创新改进

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信念医药2023年内部讲师项目正式启动

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2023年2月-3月基因治疗领域资讯速递

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1、热烈庆祝血友病B注册临床三期完成

首例给药

2、信念医药与丹纳赫生命科学达成战略合作

3、“基因治疗血友病获新突破”研究成果获评2022年度中国十大医学科技新闻

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赞助人/主办方

主编

副主编

工作小组秘书

美术布局负责人

法规及行业动态负责人

公司新闻及文化板块内容编辑

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郑静

顿跃

梅博

吴圣洁

胡夏轲

信念内刊编委会

1、CEO郑静全国颠覆性创新大赛总决赛获国家科技部优胜奖

2、信念医药成功入选“2022年上海市重点服务独角兽企业”榜单

3、CEO郑静入选奉贤第四届（2022）“滨海贤人”系列优秀人才

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1、幸福启航—员工交房仪式盛大举行

2、芬芳女神节|魅力巾帼，花漾人生

3、健康小贴士—预防甲流，守护健康

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邵文琦

邢晨

余煌辉

倪亚香

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资讯速递

责任共担

热烈庆祝血友病B注册临床三期完成

首例给药

      2023年3月31日，信念医药自主研发的BBM-H901注射液，注册临床三期研究（CTR20212816）顺利完成首例受试者给药。感谢公司全体同仁对该项目的倾力支持，也期待项目组早日完成全部三期给药任务。

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资讯速递

团队共赢

信念医药与丹纳赫生命科学达成战略合作

      2023年3月31日，信念医药与丹纳赫生命科学举行了战略合作签约暨合作研发实验室揭牌仪式。基于双方在行业内的优势地位和良好的合作意愿，双方达成建立战略合作伙伴关系，并启动信念医药与丹纳赫生命科学合作研发实验室，以此展开今后的深度合作。

      欢迎信念伙伴点击公司官微链接，阅读更多详情！

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资讯速递

患者第一

      2023年2月8日，“2022年度中国十大医学科技新闻”重磅揭晓。中国医学科学院血液学研究所张磊教授、杨仁池教授与华东理工大学肖啸教授合作开展的“血友病B基因治疗研究”因在血友病基因治疗领域取得的新突破，获评2022年度中国十大医学科技新闻。

      “十大医学科技新闻”评选自2016年起，已由健康报社连续组织7年。本次医学科技新闻评选采用数据检索和院士专家评议相结合的方式，设置多轮筛选环节。针对2022年度我国基础医学、临床医学、公共卫生及预防医学、药物及器械、医学生物及医学工程、中医药等领域的主要进展或科技事件，进行评估和遴选。

      早在2022年5月19日，《柳叶刀·血液学》便报告了亚洲首个肝脏靶向血友病B基因治疗的临床研究结果：10名血友病患者接受基因治疗平均58周后，他们的凝血因子水平从治疗前的2%以下提升到平均36.93%。结果显示，接受基因治疗患者的凝血因子水平显著提高，证实了肝脏靶向AAV载体在中国患者中的安全性和有效性，使血友病有望治愈。该研究正是由中国医学科学院血液学研究所张磊教授、杨仁池教授与华东理工大学肖啸教授团队合作完成。

      一直以来，静脉输注凝血因子替代治疗虽可以改善患者生活质量，但无法治愈血友病。基因治疗为根治血友病带来可能。该项研究证实了肝脏靶向AAV载体在中国血友病患者中的有效性和安全性，达到了国际当前最好治疗效果。该研究提供的治疗方法，还在载体输注前创新地采用预防性应用糖皮质激素的方式，降低了不良事件的发生。

       由此可见，治愈血友病B已不再是触不可及的梦想，我们已经跨出最具突破性的一步。正是有血研所张磊教授、杨仁池教授与华东理工大学肖啸教授团队这些真正的学者不断追求创新的精神，才能将梦想付诸于实践，让罕见病不再罕见，我们要秉持信念，坚定地追随勇于创新的先驱者，贡献自己的微光。

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科技荟萃

诚信正直

2023年2月-3月基因治疗领域资讯速递

      本期为大家带来多个AAV基因疗法的注册申报进展、最新临床研究结果，包括了3款针对眼科疾病的AAV基因疗法的最新进展以及多款针对耳聋的AAV基因疗法进入临床，大家快来一起关注下吧！

1、 光遗传AAV基因疗法再获快速通道认定

      近日，致力于研发针对视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司Nanoscope Therapeutics宣布FDA授予了其在研基因疗法MCO-010治疗Stargardt疾病的快速通道指定（FTD）。此前，该疗法已获得治疗色素性视网膜炎（RP）的FTD和针对以上两种适应症的孤儿药称号。

      Stargardt病是一种影响儿童和成人的进行性遗传性疾病，能够导致黄斑变性（MD），造成视力持续下降。该病可由多种不同的基因突变引起，目前尚无针对性治疗方法。MCO-010是一种基于光遗传学的AAV基因疗法，采用单次玻璃体注射给药的方式，借助AAV2载体将光敏多特征蛋白（MCO）基因递送到视网膜细胞中，旨在使视网膜细胞能够恢复检测光线的能力，以期在环境光下恢复视力。目前，MCO-010治疗Stargardt患者的2期临床试验已完成入组，试验结果预计将于2023年第一季度公布。

      Nanoscope在2021年6月公布过MCO-010治疗晚期RP患者的1/2a期临床试验结果：相对基线而言，所有受试者的形状辨别精度都提高到大于90%的水平；高剂量组的7名患者中有6人视力增值高于0.3LogMAR（15 letters）水平，且所有受评估的患者均已维持视力改善的情况近一年。这一结果初步证明了该疗法良好的疗效和安全性。

2、 GenSight公布1/2期临床数据

光遗传学AAV疗法持续4年改善视力！

      近日，GenSight Biologics宣布了其在研光遗传学AAV基因疗法GS030的PIONEER I/II期临床试验数据。初步验证了GS030治疗视网膜色素变性（RP）患者的安全性和有效性。

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科技荟萃

创新改进

      RP是由一系列参与视觉周期的基因发生多种突变所引起的遗传性疾病。已有超过100个基因缺陷被发现与RP相关。RP患者一般在年轻时开始视力下降，到40岁时发展为失明。RP目前尚无治愈性疗法。GS030是一种基于GenSight公司的光遗传学技术平台的基因疗法，通过将眼部基因疗法和治疗视网膜细胞的定制光激活疗法相结合来恢复盲人视力。GS030疗法包括一个基因疗法（GS030-DP）和一个可穿戴的光电视觉刺激设备（GS030-MD），通过单次玻璃体内注射，利用优化的AAV2载体将编码光敏蛋白（ChrimsonR-tdT）的基因导入视网膜神经节细胞，使它们对光有反应，并且不依赖于被色素性视网膜炎等疾病破坏的光感受器。由于ChrimsonR-tdT是由高强度的琥珀色光激活的，因此需要配合可穿戴的医疗设备来刺激视网膜，使其视觉功能得到恢复。目前，这一疗法已在美国和欧洲获得孤儿药称号。

3、4DMT斩获第六个AAV基因疗法IND批准

      2023年2月2日，4D Molecular Therapeutics公司（4DMT）发布公告称，其玻璃体内注射AAV基因药物4D-150用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的IND申请获得美国FDA批准。一项Ⅱ期临床试验SPECTRA将评估4D-150在DME患者中的安全性和有效性。

      DME是一种视网膜疾病，其致病原因为眼部血管过度渗出液体，导致视网膜肿胀及病情进展后的视力丧失。2022年11月14日，4DMT曾公布4D-150用于治疗新生血管年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的1/2期临床试验第一组的临时临床数据。数据表明：队列1患者（n=5）接受了4D-150（3E10 vg/眼）的单次玻璃体内注射；这些患者是高需求患者，在入选试验前的12个月中，他们的平均年化抗血管内皮生长因子（VEGF）注射率为~11；在玻璃体内注射4D-150后，队列1患者的年化抗VEGF注射率降低了96.7%；80%的队列1患者在4D-150用药后约10个月内没有接受任何补充的阿柏西普注射；迄今为止，4D-150的队列1的安全性和耐受性得到了证明，没有临床意义上的眼内炎症或眼球下垂的报告。本次获批是4DMT在美国提交并被批准的第六个IND申请。

      

4、多款针对耳聋的AAV基因疗法进入临床

      2022年2月24日，Decibel Therapeutics宣布英国药品和保健产品监管机构（MHRA）批准了其先导AAV基因疗法DB-OTO的临床试验申请，旨在为Otoferlin基因突变引起的严重先天性听力损失的个体提供持久的听力功能。此前，该药物的临床试验已于美国获批，并获得了FDA授予的孤儿药和罕见儿科疾病称号。预计将在2023年上半年启动临床试验并于2024年第一季度公布首批患者的临床数据。

      DB-OTO是Decibel与Regeneron合作开发的一款双载体AAV基因疗法，分别利用两个AAV载体装载OTOF cDNA的不同基因片段，解决了OTOF基因过大而超载荷的问题。通过耳蜗内注射给药，将OTOF的功能性拷贝传递到细胞内以表达Otoferlin蛋白，进而使患者恢复听力。临床前研究表明，在啮齿类动物模型中，DB-OTO可以使其产生Otoferlin蛋白，并建立听觉脑干对声音的持久反应；在非人灵长类动物中，可以检测到Otoferlin蛋白分布整个耳蜗，初步证明了DB-OTO治疗耳聋的潜力。

      除了DB-OTO外，针对相同适应症的多款药物也取得了新进展。2022年9月，Akouos基于Anc-AAV开发的候选基因疗法AK-OTOF获得FDA批准启动1/2期临床试验。11月，鼎新基因与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院合作开展的关于RRG-003治疗先天性耳聋的AAV基因疗法临床试验启动，是国内开展的首个用于治疗耳聋的基因疗法临床试验。12月，Sensorion宣布FDA授予其在研双载体AAV基因疗法OTOF-GT孤儿药资格认定，并预计于2023年上半年提交其临床试验申请。

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信念课堂

责任共担

信念医药2023年内部讲师项目正式启动

      2023年3月3日，经过前期调研、内部征集、部门推荐等为期3个多月的准备，信念医药内部讲师项目正式启动，16位首批内部讲师携17个分布在早研、分析方法、医学检测、临床、医学、注册、项目管理、生产、IT、领导力等不同领域的课程主题正式亮相，2023课程表也向全员正式发布。

      3月17日和3月24日，两位讲师黄河和蔡珍珍分别就《临床试验期间安全性及风险管理》和《基于液相色谱的分析方法和原理介绍》主题给大家做了分享，各吸引到了84位和67位同事聆听，大家反响积极，反馈说：学到不少新知识，有了更新的认识；并有同事提出建议：后续培训可以事先通知参与人员，搜集想要了解的知识点，便于讲者提前准备针对性内容；培训可增加公司内部操作实例，更便于理解等。这些宝贵意见将帮助后续讲者进一步提高授课质量。

      内部讲师项目是个开放的平台，我们鼓励所有小伙伴，如果有擅长的课题（相关课题可参考下表）和希望分享的意愿，均可与人力资源部方鹃联系，让你的经验和智慧得到展示和传播。让我们共同努力，营造互帮互学的组织氛围！

      内部讲师项目是信念医药提炼内部智慧、促进不同专业人员分享与交流的重要项目，旨在打通跨部门沟通信息壁垒，促进各领域科学普及，营造主动学习、积极分享的学习型环境的一项举措。课程主题来源于跨部门需求，人选由部门推荐或毛遂自荐，课程效果如何由学员反馈得到，并视需要进行课程主题深化和调整。

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荣誉展示

团队共赢

1、CEO郑静全国颠覆性创新大赛总决赛

获国家科技部优胜奖

      2023年2月21日-2月24日，由科技部主办，科技部火炬中心、浙江省科技厅、杭州市人民政府承办的2022年全国颠覆性技术创新大赛(下称大赛)总决赛在杭州落下帷幕。本次大赛是科技部落实党中央战略决策部署、推动颠覆性技术创新工作的一项重要举措。

      大赛自2022年7月启动以来，吸引了来自全国各地重点高校、知名科研院所、行业龙头企业等单位2800多个技术项目报名参赛。经过项目初筛、领域赛，筛选出157个具有颠覆性可能的优质项目晋级总决赛。经过为期3天的巅峰对决，大赛最终决出74个优胜项目。信致医药（信念医药全资子公司）CEO郑静博士在全国颠覆性技术创新大赛总决赛答辩中获全票通过，荣获国家科技部优胜奖。

2、信念医药成功入选“2022年上海市

重点服务独角兽企业”榜单

3、CEO郑静入选奉贤第四届（2022）“滨海贤人”

系列优秀人才

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企业文化

患者第一

1、幸福启航—员工交房仪式盛大举行

      2023年2月26日上午10点18分，信念集团员工保障住房项目举行了隆重的新房交付仪式。信念集团CEO郑静和主要管理层领导出席仪式并致辞；员工业主及家属代表也分享了即将入住的喜悦，及对未来的美好期许。

     剪彩仪式后，郑总为大家送上诚挚的祝福，欢迎各位信念业主回家。郑总说：住房保障事关员工民生大计；在寸土寸金的上海，公司通过各方积极努力与争取，为员工取得的保障房实属不易；这充分体现了公司对员工福利保障的高度重视，体现了为员工服务的责任担当；公司会再接再厉，为更多的员工圆一个上海的新房梦。

2、芬芳女神节|魅力巾帼，花漾人生

      在第113个国际妇女节来临之际，为进一步丰富女员工精神文化生活，团结引领广大女同胞凝心聚力向未来，3月8日，信念医药集团在闵行基地和临港基地举办主题为花漾人生的三八妇女节花艺DIY活动。

      在一早进公司的时候，人事小伙伴们精心准备了玫瑰花，给进公司的每一位女生倾情献上，烘托出浓浓的氛围感和仪式感，方便所有到场的女神们打卡拍照，记录下专属节日里属于自己最美的时刻。

      下午，DIY活动开始，人事部代表公司对所有到场的女员工们以及男员工们表示热烈欢迎，并向奋斗在各个战线上追求卓越、勇挑重担、砥砺奉献的“铿锵玫瑰”们致以节日的慰问和美好的祝愿。

      紧接着，DIY制作正式开始。女神们根据自己对美的理解，开始设计构思。大家置身在花海中，一起探讨如何将一种种材料错落有致地组合在一起，提高作品的整体美感和层次感。现场欢声笑语，气氛温馨。不一会，一件件布艺花作品逐渐成形，每个作品都被赋予了特殊的情感和内涵，展现了独特之美。看着自己的作品，每个人都充满了成就感和喜悦感。

      冰心曾说：“世界上若没有女人，这世界至少要失去十分之五的真、十分之六的善、十分之七的美。”每个女人都拥有多重身份：在生活中，她们为人母、为人妻、为人女；在工作中，她们巾帼不让须眉，书写“柔肩担重任”的美丽篇章。此次活动就是为了让女员工卸下所有的身份，带上美丽的心情，在艺术中放松身心、陶冶情操，享受属于自己的闲暇时光。

      最后，祝愿集团公司全体女员工及男员工家属们节日快乐，愿大家笑容常开，美丽常伴！如花绽放，花漾人生！

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企业文化

诚信正直

3、健康小贴士—预防甲流，守护健康

      流行性感冒（简称流感），是流感病毒引起的一种急性呼吸道传染病。流感病毒分为甲、乙、丙、丁4型，人流感主要是甲型流感病毒和乙型流感病毒引起，每年呈季节性流行，其中甲型流感易引起大流行。流感病毒的抗原性易变，传播迅速。每年的冬春季是流感等呼吸道传染病的流行季。

甲流有哪些症状？

（1）突发高热，恶寒症状明显

      甲流感染者一般在发病3～6小时内发热，并迅速转为高热，发热常为甲流病人的首发症状。发热后病人会陆续出现感染的其他症状，如咳嗽、咳痰。由于体温上升迅速，病人常感觉恶寒。高热一般会持续3～5天，经过治疗后体温逐渐恢复正常。

（2）严重头痛、全身酸痛

      80％以上的甲流病人在患病后会出现严重头痛症状，以眉弓、太阳穴部位最为明显。由于“甲流”病毒的侵袭，释放的毒素引起大量酸性物质的产生，病人往往还会感到全身性的肌肉酸痛、关节疼痛。

（3）持续的疲劳感，虚弱感

      大多数甲流病人发病后精神很差，会感觉到明显的疲乏无力，头晕、犯困、四肢无力，无法进行正常的工作学习。

（4）胸部压迫感

      胸部压迫感表现为胸闷、憋气、呼吸不畅，病毒可能侵犯呼吸道，引起呼吸道的感染，导致气体交换不足，出现轻度缺氧症状。

如何预防甲型流感？

（1）减少聚集

      流感病原主要通过人们呼吸道分泌物的飞沫传播。闭塞的房间也会让细菌和病毒密度上升，增加病原传染几率，应避免去人多的地方。

（2）接种疫苗

      积极接种流感疫苗是增强对病毒免疫力的有效方法，可自愿接种。降低罹患流感的概率，并减少重型和危重型流感的发生。

（3）远离毒源

      家里有人确诊感染流感病毒应及时治疗或隔离，以免传染。远离流感病毒携带者，避免与之近距离接触，以防感染。

（4）讲究卫生

      勤洗手，多喝水，保持良好规律的作息，以增强身体抵抗力。进行适量的户外运动，保持室内空气流通，定期消毒等行为均可降低患流感的风险。

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