一周医药信息速递

1. 2024年上半年医药工业经济运行情况

1.《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》

1. 阿斯利康 9 款 1 类新药在中国获批临床

2.《重症医学专业医疗质量控制指标（2024年版）》

1. 安徽：3批次693个集采品种月底执行

2. 原研上市未满一年迎首仿

一、为什么要制定《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》？

党中央、国务院高度重视卫生健康科研工作。为积极稳妥推进医疗卫生机构开展的研究者发起的临床研究规范管理，促进医疗卫生机构临床研究管理体系不断完善，营造包容审慎、规范有序、协同高效、利于创新的政策环境和制度环境，按照有关工作部署要求，我委研究起草了《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》，于2021年在北京等4省份试行，并于2022年将试点拓展到全国12个省份。总体上看，《管理办法（试行）》在健全医疗卫生机构临床研究管理体系、加强专业力量支撑、实现信息化管理、提升临床研究质量等方面取得了积极成效。在总结前期试点工作成果和深入调研基础上，我委会同国家中医药局、国家疾控局根据相关法律法规，制定了《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》。   

二、《管理办法》的适用范围是什么？  

根据《中华人民共和国药品管理法》，开展药物临床试验应当经国务院药品监管部门批准。根据《医疗器械监督管理条例》，开展医疗器械临床试验，应当依法向省级药品监管部门备案；开展第三类医疗器械临床试验对人体具有较高风险的，应当经国务院药品监管部门批准。根据《药品管理法》《医疗器械监督管理管理条

政策发布

例》和有关法律法规精神，《管理办法》适用于医疗卫生机构开展的，以人（个体或群体）为研究对象，不以药品、医疗器械（含体外诊断试剂）等产品注册为目的，研究疾病的病因、诊断、治疗、康复、预后、预防、控制及健康维护等的活动，并在《管理办法》第二章分类细化了研究性干预措施的适用情况，明确了医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究使用已上市药品、医疗器械的基本要求。    

三、《管理办法》的主要内容是什么？  

《管理办法》共八章四十九条，确定了适用范围，坚持机构主责，明确了临床研究科学性审查、伦理审查、机构立结项、研究信息上传公开等4项基本制度，将分类管理、禁止无意义重复研究、提高临床研究整体效能3个管理理念贯穿全文，确立了行政监督、技术监督相互协同的监管机制。《管理办法》明确了干细胞临床研究、体细胞临床研究等的管理要求，同时明确中医临床研究的管理规范另行规定。  

四、各地如何抓好《管理办法》的实施？   

各地要充分认识临床研究规范管理的重要意义，加强组织领导，健全工作机制，加强监测评价，强化与其他地区卫生行政部门的协同。一是建立省级技术和行政监督管理体系。遴选专业机构或者设立专家委员会，依托国家医学研究登记备案信息系统，对医疗卫生机构开展的临床研究开展监测评估和技术指导，及时发现问题，提出改进建议。二是加强对技术监督机构的指导和协同，强化

对医疗卫生机构及其临床研究管理的监督检查，及时纠正医疗卫生机构和临床研究中的问题，监督机构落实主体责任。三是指导专业机构、专家委员会提高敏感性，对涉及新技术、新产品等的临床研究，要及早介入、提出意见，指导临床研究规范开展。四是指导医疗卫生机构建立健全科学性审查、伦理审查、立（结）项和信息披露制度，完善内部管理运行。五是要充分发挥专业机构、专家委员会的服务和支撑作用，组织开展临床研究及管理培训，加强与院校医学教育和毕业后医学教育协同，不断提高研究者能力和水平。六是鼓励各地加大投入，探索设立临床研究专项资金，支持开展高水平临床研究，建立临床研究资助与规范管理的协同机制。   

五、医疗卫生机构如何落实《管理办法》的要求？   

一是要建立健全临床研究内部管理体系。明确负责临床研究管理的部门、健全伦理（审查）委员会和临床研究管理委员会，规范开展科学性审查、伦理审查，及时在国家医学研究登记备案信息系统上传信息，及时处理临床研究中存在的问题。二是强化责任意识、风险意识，完善临床研究组织体系、质量控制体系、研究对象保护机制、利益冲突防范机制等建设。加强分类管理，避免无意义的重复研究。三是要改进内部管理服务，结合实际，组织开展或者支持研究者参加临床研究培训，同时发挥好教育指导和服务支撑功能，帮助引导研究者提高研究质量。四是积极加大投入，探索设立临床研究专项资金，加强对高水平临床研究的支持。同时，有条件的医疗卫生机构还要探索建立统一的临床研究管理服务平台，加强

与基础研究平台的协同，为临床研究提供方法学指导和生物样本、临床研究随访管理、数据存储分析等专业支撑。

详情请见：

http://www.nhc.gov.cn/qjjys/s7945/202409/bdb18f33eea8462b876c155d5ba529c4.shtml

各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委：

      为进一步加强医疗质量管理，规范临床诊疗行为，提升医疗服务同质化水平，我委组织对重症医学专业医疗质量控制指标进行了修订，形成了《重症医学专业医疗质量控制指标（2024年版）》。现印发给你们，供各级卫生健康行政部门、相关专业质控组织和医疗机构在医疗质量管理与控制工作中使用。

      本通知自印发之日起施行。《重症医学专业医疗质量控制指标（2015年版）》同时废止。

国家卫生健康委办公厅

2024年9月12日

详情请见：

http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7657/202409/794863882561417399b0185356354166/files/320b6beb9dfe47cbb3668cd92b125840.pdf 

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据中国医药企业管理协会《2024年上半年医药工业经济运行情况》披露，2024年上半年，我国规模以上医药工业增加值同比增长 1.2%；规模以上企业实现营业收入14465.5亿元， 同比下降 1.4%；实现利润 2111.2 亿元，同比下降 1.2%。以上三项指标的增速分别低于全国工业整体增速 4.8、4.3和4.7个百分点，改变了多年来在工业领域领涨的态势。

《报告》列举了上半年影响行业经济指标的5个主要因素：一是医药出口由负转正；二是创新产品实现高增速，创新驱动转型成效明显；三是国内药品终端销售出现负增长；四是药品价格下行明显；五是行业面临紧缩风险。

《报告》显示，分子行业看，化学原料药和化学制剂营业收入小幅下降，但利润实现了增长。 中药饮片是唯一收入、利润均实现增长的子行业。生物制品摆脱了新冠疫苗影响因素，营业收入恢复了增长。中成药、卫生材料及医药用品、医疗仪器设备及器械、制药专用设备等 4个子行业营业收入和利润均为负增长。

2024年是实现“十四五”规划目标任务的关键一年，上半年我国宏观经济运行总体平稳，新动能加快成长。医药工业消除了疫情影响因素，经济运行呈现积极迹象，高质量发展取得新成效。但受到多种因素影响，主要经济指标仍出现负增长，行业进入调整阶段，企业普遍经营承压，行业发展形势较为严峻。

市场信息

综合分析，上半年影响行业经济指标的主要因素有以下方面

一是医药出口由负转正。

上半年规模以上企业实现出口交货值1756.3亿元，同比增长5. 1% ，高于全国整体增速 1.8 个百分点。各子行业中，化学原料药出口交货值同比下降 8.6% ，其余子行业均为正增长，5个子行业还实现2位 数增长，为行业经济指标贡献了增量。

二是创新产品实现高增速，创新驱动转型成效明显。

一些近年获批上市的创新药和生物类似药、市场独占性强 的早期专利药销售保持了较快增长，如泽布替尼、贝伐珠 单抗、重组人血小板生成素等。对于一批尚未实现盈利的 Biotech 公司，随着新产品、新适应症获批后商业化放量，以及实现对外技术授权，营收同比大幅增长，整体亏损大幅缩减。

三是国内药品终端销售出现负增长。

根据 IQVIA 分析，今年一、二季度医院药品市场增速分别下降1.4%和0.2%，虽然抗肿瘤药销售保持了较快增长，但用药金额较大的中成药、抗感染用药、心血管用药销售下降明显；主要受非 处方药销售减少影响，上半年零售药店市场同比下降1.2%。在疫苗领域，上半年疫苗批签发数量同比减少2.8% ，多数品种批签发数量出现下降。药品价格下行以及在加强行业监管的背景下一些药品推广受到影响，是造成药品终端销售下降的主要原因。

四是药品价格下行明显。

3月份第九批国家集采开始执行，从国家集采到地方联盟集

采，药品集采范围持续扩大、种类增多，新进品种和续约品种都出现不同程度价格下降。“四同药品”价格治理、药品比价政策促使很多品种价格进一步下调。根据医药魔方的医院药品市场数据，上半年样本医院药品销量实现了10%左右的增长，但整体药品销售额基本持平，显示了价格因素的负面影响。2024 年上半年原料药价格有涨有跌，部分产品价格企稳，显示出市场供需变化和阶段性平衡。

五是行业面临紧缩风险。

调研显示，面对市场的不确定性和竞争内卷，企业普遍实施降本增效，减少资本性支出，控制人工成本，很多研发型公司压缩研发投入，也导 致了CXO 、制药设备等领域营收下滑严重。另外不少企业库存高企、应收账款增加，一些医院端的资金压力传导到了企业，影响行业整体运行效率和质量。

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正式商业化上市还未满一周年的达格列净二甲双胍缓释片原研产品安达释®，迎来了首个仿制药竞争者。

9月19日，上海宣泰医药发布公告称，其提交的3类仿制药达格列净二甲双胍缓释片获批上市，为该品种国内首家获批的仿制药。达格列净二甲双胍缓释片是阿斯利康原研的明星产品安达释®，其于去年6月正式在国内获批，用于治疗2型糖尿病，并在11月开始商业化销售。

作为糖尿病赛道当中的明星产品，达格列净二甲双胍缓释片在国内已有众多企业布局。除宣泰医药此番获批外，另有正大天晴、华海药业、齐鲁制药、石家庄四药等9家企业已提交达格列净二甲双胍缓释片仿制药的上市申请。

在研究者和制药企业的推动下，糖尿病治疗领域见证了显著的革新，其中SGLT-2抑制剂凭借其独特的降糖机制及不依赖胰岛素的特性，日益成为治疗糖尿病的重要选择。

达格列净片是全球首款获批上市的SGLT-2抑制剂，由百时美施贵宝开发（已被阿斯利康收购了其全球销售权），2012年11月获欧洲药品管理局（EMA）批准上市，并且在2017年3月获批进入中国市场，是中国市场批准的首个SGLT-2抑制剂。

目前，达格列净片主要用于2型糖尿病成人患者、心力衰竭成人患者和慢性肾脏病成人患者的治疗。据阿斯利康财报显示，

2022年达格列净片全球销售额高达43.81亿美元，同比增长46%。

在国内市场，该产品于2019年通过谈判被纳入国家医保乙类目录，其销售额、市场规模逐年扩大。米内网数据显示，达格列净片在2023年中国三大终端六大市场的销售规模已突破50亿元大关，成为口服糖尿病化学药市场的领头羊。其中，院内市场（公立医院终端+公立基层医疗终端）是主力销售渠道，院外市场（零售药店：城市实体药店+网上药店）则保持快速增长，2022—2024年一季度增速均超过40%。

这一成绩的取得，不仅验证了达格列净在临床上的广泛应用和患者的高度认可，也彰显了其在糖尿病治疗领域的市场地位。

而达格列净二甲双胍缓释片作为一种新型降糖口服复方制剂，结合了达格列净（SGLT2抑制剂）以及盐酸二甲双胍缓释片两种作用机制。数据显示，2023年达格列净二甲双胍缓释片在全球市场的销售量约20亿片，销售额约16亿美元。

阿斯利康在2022年2月提交了达格列净二甲双胍缓释片5.1类进口上市申请，后于2023年6月获批准上市。2023年11月，阿斯利康宣布达格列净二甲双胍缓释片在中国正式上市销售。如今，商业化还未到一年，该重磅品种便迎来首位竞争者。

宣泰医药作为国内首家获得达格列净二甲双胍缓释片仿制药上市批准的公司，不仅在国内市场取得了突破，其还积极布局海外市场。根据公告，宣泰医药已经向美国FDA递交了该品种的新药简略

申请（ANDA），并计划进入南美、东南亚、中东等国际市场，这一战略布局显示了其在全球市场上的雄心。

在业内看来，随着达格列净片（单方药物）抢仿之争的越演越烈，入局者也将视线转向了“复方制剂”的“升级仿制”，且同步布局海外市场。虽然阿斯利康原研有品牌先发、市场口碑及入保后性价比较高等多重保护屏障，但面对着还保持放量增长的黄金大单品市场，仿制药企通过集采入市仍大有机会。

近年来，口服复方降糖药市场呈现快速增长态势。米内网数据显示，复方降糖药市场从2019年的8亿元规模上涨至2021年的超22亿元规模。2019年在重点省市公立医院终端糖，尿病用药市场的份额仅有1.7%，2023年涨至7.5%以上，复方口服降糖药的市场潜力正加速爆发。

其中，西格列汀二甲双胍和吡格列酮二甲双胍在2021年已成为亿元级别品种，2023年分别涨至2亿元、1.8亿元以上，而沙格列汀二甲双胍在2023年也到了9000万元水平，下一个亿级口服复方降糖药或将在2024年诞生。

作为国内首个获批的新型降糖口服复方制剂，达格列净二甲双胍缓释片首仿药的上市，将进一步加剧国内降糖药市场的竞争。

事实上，达格列净二甲双胍缓释片在去年获批之后，“闪电般”通过医保谈判并降价进入2024年医保目录，成为医保乙类品种，引发产业链高度关注。从中不难感受到，无论是面对仿制药的冲击，还是巨头之间的终端竞争，“SGLT2+二甲双胍”复方产品

市场价格战的激烈程度将与日俱增。

达格列净二甲双胍缓释片专利到期还有3年的时间，目前除了宣泰医药拿下首仿，还有正大天晴、北京福元、浙江华海药业、齐鲁制药、石家庄四药、北京京丰制药、河南立诺、南京方生和等9家企业提交上市申请，另外还有10余家仿制药企业登记了生物等效实验，竞争也在进一步内卷化。

除了达格列净二甲双胍缓释片，包括二甲双胍恩格列净和恒格列净二甲双胍等在内的其他复方口服降糖药也加入了这场市场竞争。值得一提的是，二甲双胍恩格列净和恒格列净二甲双胍已经被列入最新的医保谈判形式审查通过的产品目录中，更多本土制药巨头的加入预示着糖尿病治疗领域的市场竞争将进一步加剧。

2024年1月，恒瑞医药发布公告称，其子公司山东盛迪医药有限公司自主研发的恒格列净二甲双胍缓释片（I）(II)（瑞沁达®）获批上市，本品配合饮食控制和运动，适用于适合接受恒格列净和二甲双胍治疗的2型糖尿病（T2DM）成人患者，以改善此类患者的血糖控制。这也是我国首个自主研发的钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）联合二甲双胍的固定复方缓释制剂。

此外，国外还获批上市两款同类SGLT2抑制剂、DPP4抑制剂和二甲双胍缓释三方制剂，分别是勃林格殷格翰－礼来的恩格列净/利格列汀/二甲双胍缓释片（商品名：TrijardyXR）和阿斯利康的达格列净/沙格列汀/二甲双胍缓释片（商品名：QternmetXR）。但国内市场目前尚无同类药物获批上市，有望

成为本土药企布局复方产品的新焦点。

糖尿病正在成为当下全球共同的健康问题，糖尿病治疗领域也不断革新。市场观点认为，联合治疗已成为糖尿病患者控制血糖不可或缺的关键手段，复方药物的发展为治疗提供了更多选择。随着新型降糖药物的不断涌现，国内降糖药市场的竞争将愈发激烈，价格战将在所难免。

地方动态

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安徽发出通知，该省将于9月30日开始执行3个集采项目，包括广东联盟易短缺和急抢救药、江西干扰素、京津冀“3+N”部分西药和中成药带量联动采购等。

其中，广东联盟采购周期至2026年12月31日，江西联盟采购周期为4年，京津冀“3+N”为1年。

3个集采项目若出现更低价格，都要求进行价格联动。广东联盟完成协议采购量后优先采购中选产品，原则上非中选产品使用量不超过同组品种总量的30%。

安徽近期除了即将执行上述集采项目外，本省2024年度中成药集采也将拉开序幕，该项目由黄山市医保局牵头实施。

此次纳入集采的中成药共用18个产品组35个品种，包括感冒灵胶囊、感冒灵颗粒、感冒清热颗粒、强力枇杷露等OTC品种。

OTC品种纳入集采项目非常罕见，此类药品一般而言作为日常自我诊疗类的居家药物，不常出现在医院，而是集中在药店销售。厂家众多，也产生了一些销量巨大的单品。如果此次纳入集采，也给厂家带来困扰：如果跟进集采，价格必将下降，从以往几个中成药集采的经验看，中选产品降幅普遍都在50%-60%以上（中位数），平均降幅也在40%以上。

如果价格下降如斯，势必影响院外零售药店既有的价格体系，价格非常敏感，院内院外、线上线下联动也非常快速。在目前价格

治理、药店比价的背景下更是如此。

除了价格因素外，原本医院销量较少甚至为零，可以预见医院报量也不会太多，因此从量价挂钩的角度看，厂家跟进集采是不划算的。此前避孕药左炔诺孕酮片两次纳入集采但两次流标，也是基于同样的逻辑。

如不跟进则：非中选产品（未申报、流标品种）在采购期将纳入重点监测范围，采购量不得高于同组实际采购量的 10%，确需使用未中选企业药品，须向医保部门提出采购需求并说明情况，但实际采购量不得 超过该医药机构填报的该厂牌药品需求量的 50%。

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山西省药械集中竞价采购网发布《关于国家组织集采药品非供应省份挂网价格专项调整的通知》。针对第一至七批国采非供应省份挂网价高于集采中选价（国家组织集采协议已完成的，以该厂牌药品最低有效续约价为比价锚点）1.5倍且高于网络药店价格1.5倍以上的药品，山西要求以集采中选价为比价锚点，在该省的挂网价要降到不超过中选价的1.5倍。

经排查，山西此次共有171款药品的价格需要调整，成都倍特、石药欧意、华海药业、英太制药等知名企业皆有5款以上药品被纳入名单。《通知》明确，相关企业需在2024年9月20日到9月26日期间将价格确认表、法人授权委托书发送至专项工作邮箱。

据了解，本次《通知》的依据是此前国家医保局在《关于通报国家组织集采药品非供应省份挂网价监测结果 促进区域间价格公平均衡的函》中提出的相关要求。业内人士表示，自国家医保局的上述文件发布以来，辽宁、广西、湖北等多个省份（自治区）也都下发了相关通知。经过此次调整后，国采中选药品在供应省份报低价、其他省份卖高价的现象将得到有效遏制。

按照国家医保局的文件精神，对于国采前七批的中选药品，其非供应省份挂网价高于中选价的1.5倍且高于网络药店价格1.5倍以上的，属于不公平高价、歧视性高价药品，各省份可通过价格约谈、公开问询、信用评价等措施，督促企业主动规范价格至不超过

集采中选价的1.5倍或本省接续采购同品种最高中选价。

山西此举显然是在贯彻落实相关要求，此次非供应省份的挂网价调整，对相关药企的要求十分明确，品类详细把控严格。经梳理，山西共有171款药品价格需要调整，价差从最低的0.32元到最高的998元，区间甚广；此次调整也涉及90家企业，包括正大天晴、成都倍特、东阳光、康恩贝、石药欧意、华海药业等知名企业。

具体来看，在山西发布的这份名单中，挂网价与中选价1.5倍之差最大的药品是苹果酸舒尼替尼胶囊（规格为12.5mg（以C22H27FN4O2计），28粒）。据了解，该药的投标企业为正大天晴，其在山西的挂网价为1508元，而1.5倍中选价为510元，价差高达998元。

苹果酸舒尼替尼胶囊是第七批国采品种，为辉瑞原研的重磅抗肿瘤药，可用于治疗肾细胞癌及胃肠间质瘤。彼时，正大天晴以12.14/粒的价格第二顺位中选，选择供应北京、天津、福建等8个省份（市、自治区）。

用于治疗肺癌的EGFR靶向药物盐酸厄洛替尼片也是如此，创诺制药在山西投标的盐酸厄洛替尼片（规格为薄膜衣片，0.15g，14片）挂网价为682.5元，和1.5倍中选价129.81元的差距将近500元，也将面临下调价格的命运。

此外，价差在100元以上的产品也近20款，包括替莫唑胺胶囊、拉考沙胺片、富马酸丙酚替诺福韦片、盐酸普拉克索片、枸橼

酸托法替布片等多种临床常用药物，涉及肿瘤、癫痫、帕金森、风湿关节炎等各类疾病。

山西在《通知》中明确，未按要求发送价格确认表的相关产品将按照国家医保局文件精神处置，列为集中采购平台价格风险警示药品。由此可见，为了避免被警示以影响进院，一些价差较大的品种必然会选择大幅降价，这进一步促进区域间价格公平均衡。不过，也并非所有中选药企在非供应地区均以高价供应。

在山西提供的这份名单中，价差最小的是降压药硝苯地平控释片，挂网价和1.5倍中选价相差0.32元。此外，还有数款价差在1元以下的产品，如盐酸氟桂利嗪胶囊、坎地沙坦酯片等。

值得注意的是，《通知》还表示，一些特殊情况的药品可酌情豁免处置：一是拟处置药品与本省其他企业同通用名非中选的过评药品挂网价相比，日均治疗费用价格已处于或已调整至本省最低水平；二是针对药价风险品种中的口服固体制剂，按照药品说明书最大用量单日治疗费用低于1元。符合以上任意要求的产品，企业也需要在规定时间内将相关证明材料及法人授权委托书发送至相关邮箱。

市场人士表示，集采中选药品的区域价差已经进入医保部门的治理视野，这意味着针对药品价格的治理已进入新阶段。在非供应省份挂网价格调控后，将有一批价差较大的集采药品将面临继续调价，患者即使不在药企的主要供应省份，也将使用到质优价廉的同一药物。

北京市药监局会同北京市多部门联合发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》和《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》。

9月20日，北京召开的“两区”建设医药健康领域任务推进情况新闻发布会上，北京市药监局局长、北京市两区办副主任曹巍回答医药经济报记者提问时说，此次北京出台的两个实施方案进一步优化了罕见病和临床急需药械供应保障机制。在罕见病药品保障先行区建设方面，本市立足“保障”，通过建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，充分发挥北京天竺综合保税区的区域优势，运用“保税备货”模式，实现罕见病药品“一次通关、多次出区使用”，推动由“人等药”向“药等人”的转变，缩短患者用药等候时间，保障品种数量，实现药品可全程追溯。

据悉，临床急需药械进口审批绿色通道建设着眼在“快捷”，聚焦临床急需进口审批关键环节，将当前的“串联”评估论证调整为“并联”开展，由国家卫健委指导市卫健委组成联合专家组开展评估论证，同时合理简化再次申请进口品种评估论证内容。

北京市卫健委党委委员、副主任陈航表示，对纳入“白名单”的医疗机构根据临床诊疗需要进行综合研判，预估进口数量，直接向国家药监局申请进口使用罕见病及临床急需药品。为缩短论证审

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评时限，节约论证资源，申报医院将申请材料同时抄报北京市卫生健康委。北京市卫生健康委收到申报资料后，将在国家卫生健康委指导下，组成联合专家组，对提出申请的医疗卫生机构是否具备使用管理能力、药品是否临床急需、需求量是否合理等内容提前开展评估。

据悉，今年以来，北京药监局指导首都机场临空经济区管委会与医疗机构、监管部门、园区医药贸易企业协作，进一步促成园区企业完成罕见病药品“保税备货、分次出区、临床应用”全流程操作。

新政策发布后的当天下午，北京天竺综合保税区发布公告，宣布启动罕见病药品进口试点“白名单”企业的征集工作。符合条件的企业可以进行申报，评审合格后将纳入药品进口试点企业“白名单”。

首都国际机场临空经济区管委会相关同志表示，已有国际国内多家企业提出了申请，期望能够入选药品进口企业“白名单”，参与到罕见病药品保障先行区建设当中来。前期，管委会也已经对综保区内有药品进口能力和资质的企业进行了摸底，企业提出申请后，将按照评审程序联合相关部门加快评审认定，尽快向社会公布药品进口企业白名单。

曹巍表示，在后续的实施过程中，北京市药监局将会同相关部门从以下几方面推动罕见病药品保障工作。一是强化政府在罕见病药品保障先行区建设中的引导作用，会同市卫生健康委、市医保

局、北京海关、首都机场临空经济区管委会、顺义区政府等部门，进一步加强统筹协调，形成工作合力，推动罕见病药品保障先行区建设提速增效。二是要加强罕见病用药安全管理。重点规范医疗机构诊疗行为，严格药品使用管理，充分尊重患者意愿，确保落实知情同意。三是积极推动罕见病药品全过程追溯管理，实现罕见病临床急需药品从入境至药品进口企业、配送至医疗机构以及患者使用全过程追溯。四是探索真实世界的数据研究，促进境外罕见病药品注册上市。

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9月20日，北京市卫健委、市医保局、市药监局联合发出《关于进一步做好门诊慢性病长期处方管理使用工作的通知》，该《通知》是在此前一系列长期处方政策基础上的完善和优化。

《通知》明确几点：

1、北京市将实施长处方将按慢性病种及用药目录管理，首批病种为高血压、糖尿病、冠心病、脑血管病、慢性阻塞性肺病、高脂血症、骨关节疾病、精神类疾病等8类慢性病。优先纳入基药、集采药物，目录动态调整；

2、未在目录范围内的病种及药品，在保障合理用药及安全的前提下，可开具，但以下几类药物不纳入：精放毒麻等特殊药品、抗微生物药（治疗结核病等除外），重点监控药品、需血药浓度监测类药品，静脉使用药品，以及对储存条件有特殊要求的药品（胰岛素除外）

3、原则上，中成药、中草药不纳入长期处方用药范围

4、长处方用药情况纳入医联体、公立医院和社区相关绩效考核；

5、参保人员开具长期处方时，提前开药天数由5天放宽至7天，在开出的药品还有7天以上的药量时，患者再次到医院开具同一个药品的，对累计超量的部分医保基金不予支付；

6、长处方的药品费用不纳入医疗收入增幅、门诊次均费用增

幅、门诊药品次均费用增幅等考核。在二、三级公立医院绩效考核以及医疗机构内部对相关科室、医师的考核评估中，统计分析药占比、门诊次均费用、门诊药品次均费用等指标时，剔除长期处方相关数据或进行单独管理。

总体而言，该《通知》事实上对北京市长处方的管理更加完善和规范了，用目录来管理病种及用药范围，使得临床一线在实践上更加有有章可循、据可查。但又不完全限定在目录内，仍可根据临床需求，在保障合理用药和安全的前提下开具长处方。并且，这是卫健、医保、药监三部门联合发文，可行性较高。

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三明联盟第六次联席会议暨开展“六病共管”用药（第一批）集采工作会议在福建三明成功举办，会上解读并讨论了集采方案，会后将收集各参与城市的历史采购量，分析整理数据，同时根据意见和建议对集采方案进行修改和调整，下发集采文件。

三明市委、市政府印发《三明市深化医药卫生体制改革行动方案》，该方案不仅是三明市医改的行动方案，其中也提及三明采购联盟，指出：扩容扩围三明采购联盟（全国）平台，做好以肿瘤、代谢、呼吸等“六病”为重点的药品、耗材集采，即第七批药品或第九批医用耗材的集中带量采购。

从近期动向来看，扩容扩围三明联盟已见成效，9月24日，黑龙江13个市（地）全部加入三明采购联盟，河北大部分地市加入。至此，三明联盟已经包括全国18省53个地级市、4个医改示范县，覆盖区域人口接近1.9亿。

此外，围绕“六病共管”相关用药集采，也已有初步方案正在征求意见中，而此次三明的《方案》中也明确“以肿瘤、代谢、呼吸等“六病”为重点的药品、耗材集采”，证明昨天医药云端工作室文章中的判断，也就是：起步就是“六病”集采，而不仅局限于肿瘤、呼吸用药领域，并且，不排除还有“六病”相关耗材纳入集采。

9月25日，上海市药事所发通知，公布该市第二季度挂网公开议价未通过公允性评估、重点监控药品幅度靠前且有一定采购金额的品种。该通知指出，公布品种仅作为提醒，请各医疗机构根据市场供需情况以及阳光平台“红黄绿线”议价实时提醒信息合理议价，既保证临床需求，又避免不合理调价，采购质量可靠、价格适宜的药品。

其中，肌苷注射液、利肺片、环磷腺苷氯化钠注射液、注射用头孢噻肟钠等品种在此前按月公布的重点监控名单中都曾高频出现。上海对超黄线、未通过公允性产品以及重点监控等产品，按照“红黄绿线”进行风险防控，提醒医疗机构合理议价，在规定的范围内，还是尊重医疗机构的选择。

近期，随着74号文的出台，各省纷纷响应，对非主供或备供的1-7批国采中选品种价格进行规范。

9月25日就有湖南、安徽分别发文，开展国采药品非供应产品价格调整工作。今天，上海也发出通知要求相关企业进行主动价格规范。9月26日，上海药事所发出《关于开展非主供或备供本市的第一至七批国家组织集采中选药品价格主动规范的工作提示》，有关工作提示如下：

一、非主供或备供本市的第一至七批国家组织集采中选药品挂网价格应不高于集采中选价格的1.5倍或同品种最高中选价（本市

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已接续执行的药品参照本市接续中选价）。

二、生产企业可于2024年9月26日-9月29日17:00时前登录招采子系统，进入“药品-药品集采-企业主动规范集采范围内药品价格”模块主动调整价格。逾期未确认或放弃调整的则按要求开展价格风险警示，必要时采取信用评级等措施。

安徽要求国采中选（含接续中选）非供应安徽省药品（含同通用名同厂牌不同规格、包装的其他药品），于2024年9月25日-29日，企业应主动申报下调相关药品平台挂网限价至不超过集采中选价的1.5倍（其中无限价药品相关企业亦应按照不超过集采中选价的1.5倍申报价格），并提交《承诺书》。（申报路径：药品招标管理→日常申报→其他事项申请→自主降价申请,选择对应药品后，即可查看到对应1.5倍中选价和1.5倍网络药店价。）

逾期未上报材料、未主动下调价格或下调价格不到位的，按以下方式处置：

【黄标药品】调整前平台挂网限价与网络药店价格比值介于1.5倍与3倍之间，将列为黄标药品，医疗机构采购时将提示“建议医院优先采购低风险药品”。

【红标药品】调整前平台挂网限价与网络药店价格比值高于3倍以上的，省医药集中采购平台红标药品，医疗机构采购时将提示“医院应优先采购低风险药品”。

请各相关企业高度重视此项工作，按期如实填报相关材料，逾期未上报材料、未主动下调价格或下调价格不到位的，将对相关企

业进一步采取价格约谈、公开问询、信用评价和暂停挂网等措施。

根据第八至九批国家组织集采协议约定，非供应省份挂网价不超过集采中选价1.5倍或者同品种最高中选价，请相关企业务必落实价格承诺，在协议期内，将相关药品挂网限价保持在集采中选价1.5倍或者同品种最高中选价以下水平，保持供应省份与非供应省份之间的价格公平均衡。

部分国家组织集采中选药品非供应湖南产品挂网价格高于集采中选价格的1.5倍和湖南省参与国家组织（含接续）同品种最高中选价的低值，需进行挂网价格调整。

各相关企业应于2024年9月30日18:00前登录湖南省招采子系统通过动态价格调整模块，按照不高于最小包装拟挂网价格调整其价格。

各相关企业应高度重视本次价格调整工作，在规定时间内按拟挂网价格进行价格调整，后续将按企业调整后的价格供医疗机构采购。拒不配合价格调整或不进行申诉的产品，将于9月30日18:00后暂停挂网，并按要求开展价格风险警示、信用评级处置等措施。

内蒙古：监测采集的网络药店价格为非正规授权渠道异常价格，或由于低于进货成本促销、“回流药”、串货等形成异常价格。

第一批至第七批国采药品非供应自治区产品中，在内蒙古挂网价格高于集采中选价1.5倍且高于网络药店价格1.5倍以上的产品，包含同企业同通用名不同规格产品。

要求在平台的挂网价格应不高于集采中选价格的1.5倍或接续采购同品种最高中选价。确认时间即日起至2024年9月29日12:00。

符合特定情形的药品可酌情豁免处置。

一是拟处置药品与内蒙古自治区其他企业同通用名非中选的过评药品挂网价相比，日均治疗费用价格已处于或已调整至内蒙古自治区最低水平。

二是针对药价风险品种中的口服固体制剂，按照药品说明书最大用量单日治疗费用低于1元。

三是企业在收到处置通知不超过10个工作日提供有效证据证明，监测采集的网络药店价格为非正规授权渠道异常价格，或由于低于进货成本促销、“回流药”、串货等形成异常价格。

请相关企业高度重视本次价格调整工作。按要求在规定时间内完成价格确认。未递交申(投)诉材料的视为接受价格调整。拒绝调整价格的，后续将按要求开展价格色标风险警示、信用评级处置等措施。 

新药讯息

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近年来，越来越多的跨国药企开始将中国纳入其创新药的全球开发项目，实行中国和海外同步开发的战略，以加速创新药在中国的上市步伐，阿斯利康就是其中之一。

Insight 数据库显示，2024 年以来截至 9 月 23 日，阿斯利康已经有 9 款在研 1 类新药首次在中国获批临床。这些新药均未在海外获批，在国内均已进入临床阶段，且其中多款在国内进度为第一梯队。

AZD0780：口服小分子 PCSK9 抑制剂

9 月 11 日，阿斯利康口服、小分子 PCSK9 抑制剂 AZD0780 薄膜衣片在国内获批临床，拟用于在标准治疗基础上低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 未达标的患者中进行血脂异常的治疗。在海外，该药正在开展治疗高脂血症的 Ⅱ 期临床。

PSCK9 是脂质代谢中众所周知且经过验证的靶点，抑制 PSCK9 信号传导已被证明可有效降低血浆中的LDL胆固醇水平。较低的LDL-C水平与长期心血管疾病和重大心血管事件风险的降低有关。Insight 数据库显示，目前海内外还没有口服 PCSK9 抑制剂获批上市。

阿斯利康在2024 年5月公布了AZD0780 的Ⅰ期临床试验积极结果。该试验评估了 AZD0780 作为单一疗法和与瑞舒伐他汀联用时降低血浆中 LDL-C 的安全性、耐受性、药代动力学和药效

学。数据显示，在瑞舒伐他汀治疗基础上联合使用 AZD0780，患者的 LDL-C降低了50%以上，总体比基线降低78%。

AZD7798：CCR9 单抗

8 月 12 日，阿斯利康的CCR9单抗注射用 AZD7798 在国内获批临床，拟用于治疗中度至重度克罗恩病。在海外，该药正在开展治疗中度至重度克罗恩病患者的Ⅱ期临床。Insight 数据库显示，AZD7798 是目前全球范围内唯一一个进入临床阶段的 CCR9 单抗。

克罗恩病 (CD) 是一种常见的炎症性肠病 。研究发现，趋化因子受体及其同源趋化因子配体可通过介导细胞定向迁移导致炎症。肠道特异性归巢分子，如 CCR9（CC 趋化因子受体 9 ) 及其配体 CCL25（CC 配体 25 )，是将淋巴细胞募集到小肠的关键信号通路。开发靶向 CCR9 的药物有望为克罗恩病提供一种潜在的治疗选择。

AZD9829：CD123 靶向 ADC

3 月 5 日，阿斯利康的CD123靶向 ADC AZD9829在国内获批临床，拟用于治疗 CD123 阳性恶性血液疾病。在海外，该药正在开展治疗骨髓增生异常综合征、急性髓系白血病的 Ⅰ/Ⅱ 期临床。

CD123（IL3RA）是一种细胞表面蛋白，在多种血液系统恶性肿瘤中过度表达，包括急性髓系白血病 (AML) 和骨髓增生异常综合征 (MDS)，而在正常造血干细胞中表达受限。

AZD9829 是一种潜在 first-in-class 的 CD123 ADC，它的主要作用机制是将拓扑异构酶 I 抑制剂 (TOP1i) 有效载荷递送到表达 CD123 的癌细胞中，导致 DNA 损伤和细胞凋亡。在临床前研究中，AZD9829 已经显示出单药治疗 AML 的潜力，并为 AZD9829 与标准疗法联合改善 AML 患者的长期疗效提供了依据。

Insight 数据库显示，在靶向 IL3RA 的ADC领域，全球仅有 4 款进入临床，阿斯利康的 AZD9829 是研究进度最快的产品之一。在国内，同类产品中仅有AZD9829进入临床。

ALXN2220 注射液：TTR 单抗

3 月 11 日，阿斯利康的淀粉样蛋白耗竭剂 ALXN2220 注射液在国内获批临床，拟用于治疗经确诊的野生型或遗传型转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR 淀粉样变性）的成年心肌病患者。2022 年，Neurimmune 公司已与阿斯利康旗下专注罕见病领域的 Alexion 公司就 ALXN2220 达成了独家全球合作和许可协议。

ATTR-CM 是一种系统性疾病，会导致进行性心力衰竭。进行性 ATTR 淀粉样蛋白沉积是该疾病的特征，可导致心力衰竭和死亡。虽然已有疗法获批治疗这类疾病，但在治疗中度至重度 ATTR-CM 方面仍然存在大量未满足的医疗需求，而淀粉样蛋白消耗可能是实现进一步疗效的重要新机制。

ALXN2220（NI006）是一种淀粉样蛋白耗竭剂，旨在通过消

耗心脏中的淀粉样蛋白原纤维来治疗 ATTR-CM 。已开展的 1 期临床研究结果初步显示，ALXN2220 可以作为心脏淀粉样蛋白负荷的消耗剂，有可能改善 ATTR 心肌病的心脏结构、功能和结果。

目前，研究人员正在包括中国内地在内的多个国家和地区开展一项国际多中心 Ⅲ 期临床，以评估 ALXN2220 在 ATTR-CM 成人受试者中评价的有效性和安全性。

Zibotentan/达格列净片：ETA 受体拮抗剂/SGLT2 抑制剂

3 月 11 日，阿斯利康的 Zibotentan/达格列净片在国内获批临床，适应症为：用于治疗慢性肾脏病（CKD）伴高蛋白尿的成人患者，以延缓 eGFR 下降；降低 eGFR 持续下降、ESKD 和肾脏死亡风险；及减少白蛋白尿。Zibotentan 是一种内皮素 A (ETA) 受体拮抗剂，达格列净是一种 SGLT2 抑制剂。

高蛋白尿影响约 10% 的 CKD 患者。白蛋白尿水平升高与肾功能丧失的风险随时间推移而增加有关，通过降低白蛋白尿水平，可以降低发展为肾衰竭的风险。

IIb 期研究 ZENITH-CKD 数据显示，经过 12 周治疗后，Zibotentan/达格列净与单独使用达格列净的 UACR（尿白蛋白肌酐比，用于评估白蛋白尿）差异在高剂量组（1.5 mg Zibotentan/10 mg 达格列净；n=179）为 -33.7%，在低剂量组（0.25 mg/10 mg；n=91）为 -27.0%。高剂量组 UACR 与基线相比的平均变化百分比为 -52.5%，低剂量组为 -47.7%。

目前，研究人员正在包括中国内地在内的多个多家和地区开展一项国际多中心 Ⅲ 期临床，以评估 Zibotentan/达格列净片与达格列净单药治疗相比，治疗慢性肾脏病和高蛋白尿受试者的有效性、安全性和耐受性。

AZD0486：CD3×CD19 双抗

2 月 18 日，阿斯利康 AZD0486 在国内获批临床，拟用于治疗复发性或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病。AZD0486 是阿斯利康在 2022 年通过超 12 亿美元收购 TeneoTwo 公司获得的一款 CD3×CD19 双抗，主要用于治疗 B 细胞血液系统恶性肿瘤。

AZD0486（TNB-486）是一种 T 细胞接合剂（TCE）。T 细胞接合剂是一种双特异性分子，经过设计可重定向免疫系统的 T 细胞以识别和杀死癌细胞。AZD0486 可通过与 B 细胞上表达的抗原 CD19 和 T 细胞上的 CD3 受体结合，激活并招募 T 细胞到表达 CD19 的肿瘤，从而引发免疫反应。

在海外，AZD0486 已进入用于滤泡性淋巴瘤一线治疗的 Ⅲ 期临床阶段。在国内，研究人员正在开展 AZD0486 单药治疗 B 细胞急性淋巴细胞白血病的 I/II 期研究（CTR20243136）。

ALXN1850：酶替代疗法

2 月 7 日，阿斯利康旗下 Alexion 公司申报的酶替代疗法 ALXN1850 注射液在国内获批临床，拟用于治疗低磷酸酯酶症。低磷酸血症是一种罕见的遗传性代谢疾病，由组织非特异性碱性磷

酸酶 (TNSALP) 活性不足引起。ALXN1850（Efzimfotase alfa) 是第二代 TNSALP 酶替代疗法，正在开发用于治疗低磷酸血症。

2024 年 8 月，阿斯利康曾公布了 ALXN1850 的首次人体 Ⅰ 期临床试验数据，该研究的主要目的是评估安全性和耐受性。数据显示，ALXN1850 表现出了可接受的安全性、耐受性和药代动力学特征，并与低磷酸血症成人疾病生物标志物的持续减少有关，数据支持在成人和儿童患者中对 ALXN1850 进行进一步评估。

目前，研究人员正在包括中国内地在内的多个国家和地区开展两项国际多中心 Ⅲ 期临床试验，以分别评估 ALXN1850 在既往未接受过 Asfotase Alfa 治疗的低磷酸酯酶症儿童（2 岁至<12 岁）受试者（CTR20240840）以及低磷酸酯酶症的青少年（≥12 岁至<18 岁）和成年受试者（CTR20240789）的有效性和安全性。

Baxdrostat：小分子醛固酮合酶抑制剂

1 月 31 日，阿斯利康申报的 Baxdrostat 片在国内获批临床，拟用于治疗其他药物治疗后控制不佳的高血压患者，以降低血压。今年 3 月，该药又在国内获批了一项新适应症临床研究，适应症为 Baxdrostat 联合达格列净用于延缓慢性肾脏病合并高血压成人患者的肾功能下降。

Baxdrostat 是一种高选择性口服小分子醛固酮合酶抑制剂，

是阿斯利康通过约 18 亿美元收购 CinCor Pharma 公司所得的。醛固酮合酶是肾上腺中醛固酮合成的酶。Baxdrostat 可选择性地靶向醛固酮合酶，拟开发用于治疗难治性高血压、原发性醛固酮增多症和慢性肾病。

目前，阿斯利康正在包括中国内地在内的多个国家和地区开展两项国际多中心 Ⅲ 期临床试验：一项研究（CTR20241008）旨在接受过两种或两种以上药物治疗且未受控制的高血压受试者（包括难治性高血压）中评估 Baxdrostat 的有效性和安全性；另一项研究（CTR20241500）旨在评价 Baxdrostat 联合达格列净给药在延缓慢性肾脏疾病（CKD）合并高血压受试者的 CKD 进展方面的有效性、安全性和耐受性。

AZD3470：PRMT5 抑制剂

1 月 25 日，阿斯利康申报的 PRMT5 抑制剂 AZD3470 薄膜衣片在国内获批临床，拟用于治疗 MTAP 缺陷型晚期/转移性实体瘤。PRMT5 是「合成致死」药物研发领域的新靶点。「合成致死」 是指两个非致死基因同时被抑制导致细胞死亡的现象，PARP 抑制剂是首类在临床上取得成功的「合成致死」类药物。

PRMT5 是一种表观遗传酶，可催化多种底物的精氨酸对称二甲基化 (SDMA)，从而调节包括 RNA 剪接和细胞周期在内的生物过程。PRMT5 已被确定为含有甲硫腺苷磷酸化酶 (MTAP) 纯合缺失的肿瘤中的「合成致死」靶点。AZD3470 是一种 MTA 协同 PRMT5 抑制剂，可选择性抑制 MTAP 缺陷肿瘤中的 PRMT5。

目前，阿斯利康正在包括中国内地在内的多个国家和地区开展一项 I/II 期临床（CTR20241176），以评估 AZD3470 单药治疗和与抗肿瘤药物联合治疗在 MTAP 缺陷型晚期实体瘤受试者中的安全性和耐受性。

Insight 数据库显示，全球尚无 PRMT5 抑制剂获批，阿斯利康的 AZD3470 在国内 PRMT5 抑制剂研究进度领域处于第一梯队。

根据阿斯利康在今年 3 月举行的中国研发日上披露的数据，阿斯利康全球研发中国中心目前的研发管线内有超过 200 个项目，预计 5 年内获批的新药或新适应症可达 100 个左右，研发管线项目将每年新增 10-15 个项目。

其中，在胃癌、肝癌、胆道癌等中国高发的癌种领域，阿斯利康中国研发全球中心已经开始引领全球药物研发。阿斯利康中国副总裁、肿瘤业务肺癌事业部负责人张凌燕曾在近期发表的新闻稿中表示，未来阿斯利康将拓展包括靶向 TROP2、靶向 HER2 的 ADC 药物、免疫联合靶向、单抗、双抗在内的颠覆性创新疗法。到 2030 年，力争在中国上市 9 款新产品和 26 个新适应症。

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